To był prawdopodobnie zły dzień, kiedy naukowcy z nieczynnego już obecnie laboratorium Sandwich firmy Pfizer w Stanach Zjednoczonych zorientowali się, że nowy lek, jaki testowali w kierunku leczenia anginy – sildenafil – nie działa. To mógł być koniec badań nad związkiem UK-92,480, jednakże miał on ciekawy skutek uboczny: trzy dni po zażyciu leku męska część ochotników, na których testowano lek, zaobserwowała długotrwałą erekcję. Działanie leku zostało udoskonalone, a czas rozpoczęcia jego działania skrócony. Specyfik nazwano Viagra i stał się on hitem przepisywanym w przypadkach zaburzenia erekcji.

Jak opowiada Ian Osterloh, naukowiec pracujący nad sildenafilem: “Nikt z nas w Pfizer w tamtym czasie nie zastanawiał sie nad tymi skutkami ubocznymi. Przeszło mi jedynie przez myśl pytanie: kto chciałby wziąć lek w środę żeby zaczął on działać w sobotę?”

Ale dziś ta mała niebieska tabletka jest przepisywana milionom mężczyzn na całym świecie a jej sprzedaż tylko w ubiegłym roku przyniosła zysk oceniany na około 2 mld dolarów.

To nie jest jedyny lek, który testowany na jedną przypadłość okazał się być przydatny na inną. Rogaina, także firmy Pfizer, pierwotnie testowana była w kierunku leczenia nadciśnienia, jednak dziś jest z powodzeniem stosowana przez osoby skarżące się na wypadanie włosów.

Znajdowanie nowych zastosowań znanych substancji jest rozwijającym się biznesem farmaceutycznym, skupiającym się na wymyślaniu nowych „hitów” lekowych.  Tradycyjne przedsiębiorstwa farmaceutyczne testują setki tysięcy związków o tak zwanym „sprecyzowanym celu”, które potencjalnie mogłyby stać się bestsellerami. Około 10-15 lat upływa zanim opracowany lek, okaże się skuteczny i bezpieczny. Typowy nakład finansowy wynosi około 1,3 miliarda dolarów.

Recycling starych związków do nowych zastosowań jest nie tylko tańszy, ale i szybszy. Idea, znana w branży lekowej jako repozycjonowanie lub przełożenie została wprowadzona w życie na początku lat 90 ubiegłego wieku.

Zaczęto tworzyć ośrodki uniwersyteckie i małe firmy biotechnologiczne ukierunkowane na znalezienie nowego przeznaczenia dla leków, które nie spełniały swojego pierwotnego założenia. Firmy wykorzystując spadek kosztów badań przesiewowych, wyszukują związki na przykład w bibliotece Johna Hopkinsa, która zawiera ponad 3500 leków, a której przeszukanie jest możliwe za niewielką opłatą.

“Możliwe jest, że nie pojawi się więcej blockbusterów i to powoduje masowy niepokój firm” mówi dr Farid Khan, były szef GlaxoSmithKline, który niebawem otworzy PharmKure, firmę typu spin-out przy Uniwersytecie w Manchesterze.

 „Wykazano, że obecnie istniejące leki są bezpieczne dla pacjentów, więc jeśli te leki mogą być stosowane w przypadku innych niż pierwotnie schorzeń, to może to zmniejszyć koszty i ryzyko opracowywania leków. Z 30 tysięcy leków na świecie około 25 tysiącom wygasł patent i mogą być swobodnie wykorzystywane przez firmy farmaceutyczne”, tłumaczy Khan.

PK-048 został opracowany w 1980 roku w Laboratoriach Abbotta jako lek na chorobę Parkinsona, ale nie był nigdy testowany na najbardziej powszechną formę demencji starczej – chorobę Alzheimera, która dotyka prawie 15 milionów ludzi na całym świecie. Badania tego związku na szympansach wykazały, że może być on stosowany doustnie, jest nietoksyczny i przekracza barierę krew-mózg, co w przypadku leczenia Alzheimera jest niezwykle istotne.

Khan i jego biznesowy partner Andrew Doig, profesor Manchester University i ekspert w dziedzinie choroby Alzheimera przeprowadzili badania nad PK-048. Stwierdzili oni, że blokuje on toksyczne działanie płytek beta-amyloidu jeszcze zanim zaczną one zabijać komórki mózgu, co uważa się za przyczynę tej wyniszczającej choroby. Na rynku dostępne są cztery leki stosowane w chorobie Alzheimera, ale żaden z nich nie działa na przyczynę choroby, a jedynie zapobiega jej objawom. Khan i Doig wierzą, że ich lek mógłby być profilaktycznie podawany pacjentom wcześnie zdiagnozowanym i tym, którzy są zagrożeni chorobą Alzheimera. Khan wyraża nadzieję, że może on podnieść do 1 miliona funtów sfinansowanie badań na myszach i ludziach, ale także szuka partnera w postaci dużej firmy farmaceutycznej do współpracy w dłuższej perspektywie czasu.

Dr Aris Persidis, prezes i współwłaściciel amerykańskiej firmy farmaceutycznej Biovista, zauważa, że pomiędzy 2007 a 2009 rokiem 30% wszystkich nowo wprowadzanych na rynek leków były albo istniejącymi już lekami albo nowymi formułami starych leków. „Zazwyczaj repozycjonowanie leku odbywa się przez przypadek. Nowe technologie pozwalają jednak na systematyczną ocenę wszystkich leków lub mechanizmów działania przeciwko danej chorobie.” Biovista jest w trakcie składania nowatorskich patentów dla 12 leków o potencjalnym znaczeniu w leczeniu choroby Parkinsona, Alzheimera, epilepsji, depresji i zaburzeń snu. Clive Morris, szef nowego działu oceny szans w AstraZeneca, mówi, że leki, które są w trakcie badań klinicznych mogą ominąć pierwszą fazę opracowywania leku i od razu przejść do fazy drugiej (mid-stage), której realizacja może zająć od trzech do pięciu lat. AstraZeneca jest obecnie w trakcie testowania leku, który zawiódł w leczeniu cukrzycy i otyłości, ale wykazuje skuteczność przy leczeniu jaskry.

Wielcy producenci leków oferują preparaty lecznicze ośrodkom badawczym i nawiązują współprace zarówno z ośrodkami akademickimi jak i firmami farmaceutycznymi, w celu tworzenia nowych farmaceutyków.

Do tej pory w grupie leków repozycjonowanych znalazły się między innymi:

Viagra – testowana przez firmę Pfizer jako lek na anginę stała się środkiem stosowanym w zaburzeniach erekcji

Rogaina – miała być środkiem używanym przy nadciśnieniu, pomaga zahamować wypadanie włosów

Cymbalta – opracowywana przez Eli Lily jako lek na depresję, teraz stosowana w fibromialgii, chorobie powodującej ból w całym ciele

Gemzar – lek przeciwwirusowy firmy Eli Lily, obecnie stosowany w leczeniu niektórych nowotworów

Aspiryna – opracowana przez firmę Bayer działająca przeciwbólowo i przeciwzapalnie, obecnie także znana jako lek przeciwzakrzepowy, stosowana prewencyjnie w podejrzeniach ataku serca i wylewu

Ibuprofen – lek przeciwzapalny opracowany jako lek na kaca i reumatoidalne zapalenie stawów, ostatnie badania wykazały, że może być skuteczny w chorobie Parkinsona

Anna Byczkowska

Źródło: http://www.guardian.co.uk