Fast Track, czyli przyspieszony proces zatwierdzenia zastosowany w przypadku Kyprolis, to proces, który ma na celu ułatwienie i przyspieszenie rozwoju leków mających zastosowanie w terapiach poważnych chorób. Efektem takich działań jest wcześniejsze uzyskanie i przekazanie pacjentom istotnych nowych leków. Fast Track dotyczy szerokiego zakresu poważnych chorób.

Agencja jednak jasno podkreśliła, że przyspieszone procedury zatwierdzenia Kyprolisu obejmują jedynie grupę pacjentów, którym nie pomogły dwie inne terapie, a Kyprolis może być dla nich lekiem ostatniej szansy. Niemniej jednak decyzja FDA wywołała niemałe poruszenie w działach rozwoju leków innych koncernów farmaceutycznych. Wybuchły nadzieje na szybsze zdobywanie pozytywnych decyzji zatwierdzających nowe leki, w podejmowaniu których organy regulacyjne będą opierać się tylko na podstawie danych uzyskanych z biomarkerów.

Onyx ogłosił, że miesiąc leczenia będzie kosztować 10.000 $ USD, zaś za całą terapię pacjent będzie musiał zapłacić 40.000 $ USD.

- Zatwierdzenie Kyprolis stanowi opcję terapeutyczną dla pacjentów cierpiących na szpiczaka mnogiego u których choroba postępuje pomimo zastosowania dostępnych terapii -, powiedział dr Richard Pazdur z biura produktów Medycznych FDA. - Stały postęp w rozwoju leków na szpiczaka mnogiego w ciągu ostatniej dekady, oferujący coraz lepsze leczenie tej choroby zachęcił nas do pozytywnej decyzji w sprawie Kyprolis.

Dla mnie ta decyzja jestznakomitym przykładem tego, jak FDA może współpracować z firmami farmaceutycznymi – powiedział prezes Onyx, Tony Coles.

Szpiczak mnogi to forma nowotworu krwi, która powstaje z komórek plazmatycznych. Charakteryzuje się klonalną proliferacją atypowych plazmocytów produkujących monoklonalną immunoglobulinę.  Szpiczak mnogi zwykle rozwija się w szpiku kostnym, czyli miejscu gdzie produkowane są normalne komórki krwi. Według American Cancer Society w 2012 roku u około 21,700 osób zostanie zdiagnozowany szpiczak mnogi, a 10.710 umrze z powodu tej choroby. Roczna zapadalność na ten typ nowotworu w Europie wynosi około 40:1 000 000. Szpiczak mnogi występuje znacznie częściej u osób w wieku 60-65 lat, tylko 3% pacjentów ma poniżej 40 lat. Szpiczak mnogi jest nieco częstszy u mężczyzn.

Red. Tomasz Sznerch