Pierwszy doustny lek na SM - fingolimod, ostatnio zarejestrowany w USA, to dowód na ogromny postęp w terapii chorych na stwardnienie rozsiane (SM) - mówili naukowcy na 26. Kongresie Europejskiego Komitetu ds. Leczenia i Badania Stwardnienia Rozsianego (ECTRIMS).

A w ostatniej fazie badań znajduje się jeszcze kilka innych bardzo obiecujących leków - podkreślali na spotkaniu, które odbyło się w dniach 13-16 października w Goeteborgu w Szwecji. "Na pierwsze kongresy ECTRIMS przyjeżdżało kilkadziesiąt osób. W tym roku jest ich ponad 5,5 tys. To obecnie najintensywniej badane schorzenie neurologiczne" - powiedział prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego prof. Krzysztof Selmaj. "Obecnie obserwujemy prawdziwy boom badań nad SM" - powiedziała dziennikarzom prof. Lou Brundin z Karolinska Institutet w Sztokholmie. Do niedawna było tylko kilka leków na to schorzenie i od lat 90. nie pojawiło się nic nowego, z wyjątkiem wprowadzonego w 2006 r. natalizumabu.

Najnowszy lek - fingolimod - o ponad 50 proc. zmniejsza częstość zaostrzeń SM w porównaniu ze stosowanym standardowo interferonem beta-1a, ogranicza zanik tkanki nerwowej w mózgu oraz spowalnia rozwój niepełnosprawności. Jako pierwszy w historii lek na SM, jest on podawany doustnie, co stanowi znaczne ułatwienie dla pacjentów, gdyż inne leki aplikuje się w postaci iniekcji domięśniowych lub podskórnych. Do połowy 2011 r. decyzję o rejestracji fingolimodu w krajach Europy ma podjąć Europejska Agencja Leków. W USA roczny koszt terapii tym lekiem ma wynosić 48 tys. dolarów. Jak przypomniała prof. Brundin, SM jest przewlekłym schorzeniem centralnego układu nerwowego (mózgu i rdzenia), które stopniowo prowadzi do niepełnosprawności. Najczęściej dotyka osób młodych, między 20. a 40. rokiem życia. Kobiety cierpią na nie 2-3 razy częściej niż mężczyźni.

Przyczyny rozwoju SM ciągle nie są dokładnie poznane. Wiadomo jednak, że choroba ma charakter autoimmunologiczny. Wywołują ją komórki odporności, tzw. limfocyty T, które nauczyły się błędnie rozpoznawać białka własnej tkanki nerwowej jako obce. Gdy uda im się dostać do mózgu zaczynają atakować i niszczyć tzw. mielinę tworzącą na włóknach nerwowych rodzaj izolatora usprawniającego przewodzenie impulsów. W miejscach ataku rozwijają się ogniska zapalne i dochodzi do obumierania neuronów. Powoduje to spowolnienie lub wręcz przerwanie transmisji impulsów nerwowych i wystąpienia objawów takich jak problemy z widzeniem, zaburzenia równowagi, czucia, drętwienie i sztywność mięśni, trudności z chodzeniem, przewlekłe zmęczenie.

Na SM cierpi 2,5 mln ludzi na świecie, w tym 50-60 tys. Polaków. Na razie choroba jest nieuleczalna. W większości przypadków można jednak spowalniać jej przebieg i zmniejszać liczbę nawrotów z użyciem leków modyfikujących odpowiedź immunologiczną, jak interferony czy octan glatirameru, które hamują procesy zapalne. Jak wyjaśniła w rozmowie z PAP Pascale Burtin, która zaczęła badania nad fingolimodem 13 lat temu, lek ten ma bardzo specyficzny mechanizm działania. Łączy się z obecnymi na limfocytach T receptorami sfingozyno-1-fosforanu (S1PR), co prowadzi do zatrzymania tych komórek w węzłach chłonnych i nie dopuszcza do niszczenia mieliny w mózgu.

Na razie naukowcy nie wiedzą dokładnie, dlaczego u pacjentów leczonych fingolimodem dochodzi częściowo do cofania się zmian w mózgu. Z jednej strony zatrzymanie limfocytów w węzłach może sprzyjać odnawianiu mieliny. Badania na zwierzętach sugerują jednak, że fingolimod może aktywnie pobudzać jej odbudowę. Według prof. Selmaja, gdyby to potwierdzono u pacjentów, lek mógłby znaleźć zastosowanie w terapii cięższej postaci SM, która rozwija się z postaci rzutowo-remisyjnej. Na razie wszystkie dostępne leki dają efekty w tym łagodniejszym stadium choroby. Inną nadzieją dla ciężej chorych może być lek o nazwie anty-LINGO1, który ma stymulować odnowę mieliny. Obecnie znajduje się on w pierwszej fazie badań.

Źródło: PAP

red. Anna Stępień