NAC stanowi istotny element w syntezie białek, enzymów, kofaktorów oraz wchodzi w skład białek strukturalnych. Aminokwas ten  w połączeniu z glutaminą i glicyną jest niezbędny w procesie syntezy glutationu (GSH). Swą sławę NAC zyskała jako aminokwas o właściwościach głównie przeciwutleniających i mukolitycznych. Dzięki zdolności do rozrywania wiązań w polipeptydach śluzu NAC zmniejsza jego lepkość, usprawnia czynność nabłonka oddechowego i ułatwia usuwanie nadmiaru wydzieliny z dróg oddechowych. W środowiskach medycznych używana jest także jako jeden z najskuteczniejszych środków chroniących organizm przed organizmami patogennymi, takimi jak bakterie, wirusy czy grzyby. Stosowana jest też prewencyjnie wobec nieprawidłowości wywołanych przewlekłym stresem i niehigienicznym trybem życia. Istotnymi wskazaniami do stosowania NAC są również zaburzenia neurologiczne oraz terapia uzależnień. Aminokwas ten cieszy się także znaczną sympatią wśród sportowców, ponieważ może pomóc w rozbudowie beztłuszczowej masy mięśniowej.

Działanie

Układ immunologiczny

Wykazano, że NAC ma zastosowanie w chorobach autoimmunologicznych. Przewlekły stan zapalny i towarzyszący mu stres oksydacyjny to fundament chorób wynikających z mechanizmów autoagresji organizmu, takich jak choroba Hashimoto, reumatoidalne zapalenie stawów czy choroby zapalne jelit. Zastosowanie NAC może przyczynić się do zmniejszenia stanu zapalnego i spowolnić autoimmunologiczną destrukcję tkanek (np. tarczycy). Dodatkowo wykazano, że NAC znacznie usprawnia odporność organizmu, dzięki czemu przeciwdziała infekcjom bakteryjnym, wirusowym i grzybiczym. Aminokwas ten jest ponadto wykorzystywany w sytuacji już pojawiającej się infekcji, ponieważ znacznie skraca czas choroby oraz łagodzi jej skutki, ograniczając także ryzyko powikłań. Zastosowanie NAC w takich stanach nieprawidłowości organizmu istotnie przyczynia się do wsparcia wątroby, która i tak jest już narażona na obciążenia ze strony przyjmowanych leków. Poprzez zmniejszenie stresu oksydacyjnego wpływa także na produkcję cytokin prozapalnych i odpowiedź immunologiczną, wykazuje działanie przeciwutleniające.

Układ oddechowy

NAC znajduje swoje zastosowanie w przebiegu przeziębień, szczególnie w przypadku nadmiaru gęstej wydzieliny w drogach oddechowych, a także w mukowiscydozie. Aminokwas ten zmniejsza dolegliwości związane z utrudnionym oddychaniem w czasie infekcji oraz innych schorzeń, w których trakcie zwiększa się ilość wydzielanego śluzu. Dzięki swej budowie chemicznej, a ściślej dzięki wolnym grupom tiolowym, NAC posiada bowiem zdolność do rozszczepiania wiązań disiarczkowych w glikoproteinach śluzu. Konsekwencją takich zmian strukturalnych w cząsteczkach wydzieliny jest tworzenie nowych kompleksów o właściwościach hydrofilowych, dzięki czemu wydzielina staje się znacznie bardziej płynna i rozrzedzona. 

Płodność

Ponieważ NAC jest jednym z głównych prekursorów glutationu ma niezwykle istotne znaczenie w utrzymaniu prawidłowego statusu antyoksydacyjnego organizmu w walce ze stresem oksydacyjnym. Wymienione zjawiska mają ogromne znaczenie w kontekście prawidłowego funkcjonowania komórek rozrodczych, zarówno oocytów, jak i plemników. W związku z tym NAC może istotnie chronić DNA komórkowe przed działaniem wolnych rodników. Jest to szczególnie ważne dla materiału genetycznego, który znajduje się w nasieniu. Wykazano, że bezpłodność męska jest silnie powiązana z obniżeniem poziomu glutationu w organizmie. Włączenie do codziennej diety suplementacji NAC przyczyniło się do wzrostu syntezy glutationu, co wskazuje na fakt, że aminokwas ten może znaleźć zastosowanie w terapiach leczenia bezpłodności.

Układ nerwowy

N-acetylocysteina jest w stanie aktywnie przekraczać barierę krew-mózg. Wykazuje więc działanie stymulujące ośrodkowy układ nerwowy. Wykazano, że suplementacja NAC wpływa na zwiększenie stężenia L-cysteiny w organizmie, co skutkuje pobudzeniem neurotransmisji glutaminowej i dopaminowej. Co istotne jednak nadmiar glutaminianu wykazuje działanie toksyczne, dlatego regulacja jego stężenia jest tak bardzo istotna. W przypadku nadmiaru glutaminianu NAC zmniejsza jego ilość uwalnianą w przestrzeniach synaptycznych. Aminokwas ten istotnie nasila także uwalnianie dopaminy oraz przeciwdziała zniszczeniom jego przenośników, przy których udziale jest on transportowany np. w przestrzeniach międzysynaptycznych. Usprawnienie funkcjonowania gospodarki dopaminowej skutkuje zwiększeniem ogólnego poziomu energii (umysłowej i fizycznej), a także lepszą pamięcią i wzrostem motywacji. Dokładny mechanizm tego działania nie został jednoznacznie określony, jednakże jego efekt potwierdzono w wielu niezależnych próbach klinicznych. NAC może być także niezwykle pomocna w psychiatrii. Wykazano jej efektywność we wspomaganiu leczenia uzależnień, zaburzeń psychicznych (np. schizofrenii), depresji, chorób ze spektrum autyzmu, choroby afektywnej dwubiegunowej, choroby Alzheimera, zaburzeń obsesyjno-kompulsywnych. Dodatkowo NAC wykazuje korzystne działanie wobec szkód wywołanych długotrwałym stosowaniem substancji psychoaktywnych, działających pobudzająco, terapii i regeneracji uszkodzeń mózgu, zaburzeń poznawczych oraz utraty pamięci.

Wspomaganie aktywności fizycznej

Przede wszystkim, będąc źródłem cysteiny, NAC nasila produkcję glutationu. Jak wspomniano, związek ten charakteryzuje się zdolnością do usuwania wolnych rodników. Następstwem intensywnych, częstych treningów jest pojawienie się cząsteczek reaktywnych form tlenu, a neutralizacja ich działania jest kluczowa dla zachowania odpowiedniej równowagi funkcjonowania organizmu. Konsekwencją takiego działania NAC jest zatem zapobieganie i zmniejszenie już powstałych stanów zapalnych w organizmie, które wynikają zazwyczaj z nadmiernego stresu oksydacyjnego i przetrenowania. Dodatkowo NAC istotnie wspomaga także funkcjonowanie wątroby i oczyszczanie organizmu, co w przypadku organizmu sportowca (często przeciążonego suplementacją sportową) ma ogromne znaczenie.

Suplementacja 

Dawkowanie NAC jest kwestią indywidualną i zależy od kilku czynników, a przede wszystkim od masy ciała i potrzeby, w jakiej suplementacja taka jest podejmowana. Przyjmuje się, że dawka dobowa waha się od 1 do 3 kapsułek (500-1500 mg). Wraz z suplementacją tego związku silnie rekomenduje się przyjmowanie także witaminy C. Suplement powinien być zażywany z jedzeniem, najlepiej rano. Nie zaleca się spożywać N-acetylocysteiny na mniej niż 4 godziny przed snem, gdyż ze względu na jej stymulujący wpływ na ośrodkowy układ nerwowy, może prowadzić do bezsenności.

Przeciwwskazania

NAC jest efektywnym i często stosowanym środkiem mukolitycznym, jednak ze względu na silne działanie rozrzedzające wydzielinę może doprowadzić do spazmów oskrzeli i nasilenia objawów astmy, dlatego należy wprowadzać ją stopniowo. Ostrożność w suplementacji powinny zachować osoby z zaburzeniami krzepnięcia, nadmiernymi krwawieniami i tendencją do powstawania wybroczyn, chorobą wrzodową, niewydolnością oddechową, a także w przypadku niektórych zaburzeń metylacji. Ponieważ NAC wykazuje bardzo silne właściwości detoksyfikujące, należy uważać z drastycznym i nagłym zwiększaniem poziomu glutationu, szczególnie jeśli poziom zgromadzonych w ciele toksyn jest znaczący. Może to bowiem skutkować wtórnym zatruciem organizmu wskutek nagłego uwolnienia tych związków do krwiobiegu. W przypadku stosowania chemioterapii z jednej strony NAC wpływa korzystnie na zmniejszenie skutków ubocznych inwazyjnego leczenia, z drugiej jednak może znosić jego efektywność, działając protekcyjnie na komórki nowotworowe.