Fot. Prof. Krzysztof Giannopoulos, źródło: Polskie Konsorcjum Szpiczakowe

Cały wrzesień to wyjątkowy miesiąc dla pacjentów hematoonkologicznych – 15 września będziemy obchodzić Światowy Dzień Wiedzy o Chłoniakach, tydzień później Światowy Dzień Świadomości Przewlekłej Białaczki Szpikowej. Dlaczego właśnie wrzesień jest tak ważny w hematologii?

Wrzesień to miesiąc świadomości chorób nowotworowych układu krwiotwórczego i chłonnego, ale nie tylko. To również miesiąc świadomości chorób onkologicznych i hematologicznych u dzieci. Myślę, że też warto o tym pamiętać. Akcja Złoty Wrzesień pokazuje, że to, co najcenniejsze, złoto, to właśnie te nasze dzieciaczki i to one wymagają specjalnego podejścia. Nowotwory dziecięce to jest mniej niż 1% wszystkich nowotworów, także nie powinniśmy o tym zapominać. Szczególnie, że każdy z nas wie lub ma wyobrażenie, jaki to może być dramat dla całej rodziny. Dlatego cała opieka powinna być właściwie i sprawnie regulowana pod kątem systemowym. Ośrodki mamy wspaniałe, natomiast ważne, żeby te dzieci odpowiednio wcześnie do nich trafiały.

Dużą rolę mają do odegrania lekarze rodzinni, pediatrzy, którzy powinni wykazywać szczególną czujność w tym zakresie.

Muszę powiedzieć, że tu jest chyba jeszcze trudniej niż w hematologii osób dorosłych. Obszar, który jest pomiędzy, czyli tzw. „młodzi dorośli”, to jest też obszar, którym się powinniśmy zająć w Polsce. Podam banalny przykład. Jeśli do mojego gabinetu, w którym zajmuję się pacjentami dorosłymi, przychodzi 17-letni chory, który w trakcie leczenia skończy 18 lat, to ja zaczynam leczyć trochę inaczej niż pediatrzy, którzy też mogą leczyć pacjenta w tym samym wieku. I co jest ważne, pediatrzy będą leczyli skutecznie tego pacjenta, stosując bardziej intensywne protokoły dziecięce. Także ta grupa osób, młodych dorosłych, która ma specyficzną konstrukcję psychiczną i bardzo ważne jest u nich indywidualne podejście, ona nam w Polsce troszeczkę umyka. W Stanach Zjednoczonych, w krajach anglosaskich są już centra dedykowane młodym dorosłym, którzy też nie są ograniczani do 21. roku życia, tylko czasami nawet ta definicja jest rozszerzana do 39. roku życia.

Natomiast populacja pacjentów geriatrycznych jest znowu zupełnie inna. Jak najbardziej ta specyfika w najbliższych latach będzie wymagała odrębnego postępowania.

Wracając do tematu września, jako wyjątkowego miesiąca dla pacjentów hematologicznych, ja lubię wracać do historii, skąd się w ogóle wziął ten wrzesień. Otóż on się wziął z choroby, w której leczeniu mamy największy sukces, czyli przewlekłej białaczki szpikowej. Tę chorobę charakteryzuje translokacja 9;22, czyli 22 września. I właśnie 22 września to dzień przewlekłej białaczki szpikowej i od tego to się zaczęło. To dla nas bardzo obrazowe, bo to jest choroba świetnie kontrolowana. Już teraz pacjenci leczeni na PBS mają takie same rokowania, są nawet badania pokazujące, że rokują lepiej rokują niż populacja ogólna. Po drugie, to właśnie u tych chorych zastosowano pierwsze leczenie celowane – imatynib, który jest dużo bardziej znany niż nawet najbardziej znany ekspert hematologiczny w Polsce, dlatego że był na pierwszej stronie magazynu „TIME”, a nam to nie grozi [śmiech]. Kibicujemy i chcielibyśmy, żeby ten sukces przewlekłejbiałaczki szpikowej powtórzył się w innych chorobach hematologicznych.

Wiele z tych chorób należy do chorób rzadkich, ale niektóre z nich, np. chłoniak rozlany z dużych komórek B, co roku diagnozowane są nawet u ponad 1 tys. pacjentów w Polsce.

Tak, to są choroby rzadkie, ale jak się zsumuje 200 rzadkich chorób, okazuje się, że jest to grupa powyżej 100 tys. pacjentów, bo sumarycznie tylu ich mamy. Rocznie ok. 16 tys. osób w Polsce słyszy rozpoznanie nowotworu krwi i ta grupa się powiększa. Jak powinniśmy interpretować tę informację? Chyba dobrze – jak się powiększa, to oznacza, że mamy większą skuteczność diagnostyki, ale mamy też większą skuteczność leczenia. Pacjenci nie umierają po 2-3 latach, tylko rzeczywiście żyją dłużej, a odsetki wyleczeń w niektórych nowotworach są zdecydowanie wyższe. Należy o tym pamiętać, że z choroby rzadkiej zrobiła się istotna populacja pacjentów. I trzeba się przyzwyczaić do tego, że tych pacjentów będzie coraz więcej. W kontekście braków kadrowych, które również dotyczą hematologii, to widać dobitnie. Trudno, niestety, dostać się do hematologa, a nam jako hematologom, trudno młodych adeptów medycyny zachęcić do tej bardzo wymagającej specjalizacji. To rzeczywiście jest poważne wyzwanie.

Wróćmy jednak do przywołanego chłoniaka DLBCL. Najczęstszego agresywnego, bo rzeczywiście chłoniak rozlany z dużych komórek B jest najczęstszy. Stanowi on ok. 20% wszystkich chłoniaków, także możemy mówić o 1-1,5 tys. nowych rozpoznań rocznie. To, co jest ważne, to fakt, że ok. 60% pacjentów potrafi być wyleczonych już po immunochemioterapii. To nas bardzo cieszy, bo rzeczywiście jest to choroba, która mimo że nazywa się agresywną, jest uleczalna. Te 40% pacjentów, które nam pozostaje, to bardziej skomplikowane przypadki, dlatego dla części musimy stosować bardziej zaawansowane procedury przeszczepowe, nowe technologie CAR-T, które są teraz refundowane. Te wszystkie elementy pokazują, że postęp w farmakoterapii jest bardzo ważny dla pacjentów chorych na DLBCL.

W trakcie panelu wspomniał Pan, że Ministerstwo Zdrowia mówi o suficie refundacyjnym, a wkrótce ten sufit stanie się podłogą, bo całe zjawisko wynika z ogromnego postępu. Czy Pana zdaniem w Polsce pacjenci są leczeni zgodnie ze standardami?

Przypomina to trochę pogoń za uciekającym królikiem, bo te standardy nam się zmieniają. Ja znowu staram się interpretować to bardzo pozytywnie, bo jeśli są zmiany, jeśli identyfikujemy jakieś potrzeby refundacyjne, Ministerstwo pracuje ciężko, żeby to zrefundować, a pojawiają się nowe potrzeby, to znaczy, że mamy coś lepszego. To jest w tym bardzo dobra informacja. Poza tymi nowymi technologiami, które są na razie zarezerwowane dla pacjentów nawrotowych, czyli technologią CAR-T czy przeciwciałami dwuswoistymi, gdzie też będziemy czekali niedługo na rejestrację i refundację, nowe przeciwciało monoklonalne anty-CD19 tafasitamab zostało zrefundowane w Polsce. To również bardzo ważne leczenie, szczególnie, że jest w połączeniu z lekiem immunomodulującym, lenalidomidem, czyli terapią zupełnie niezwiązaną z chemioterapią.

Wróćmy jednak do tej klasycznej immunochemioterapii. Czy da się zrobić coś lepiej? Czy da się poprawić leczenie w pierwszej linii, które od 25 lat się nie zmieniło? Okazuje się, że tak. Ostatnie wyniki badania POLARIX pokazują, że podwójna immunoterapia, czyli z jednej strony stare przeciwciało, które stosujemy, anty-CD20, czyli rytuksymab plus nowa immunotoksyna polatuzumab wedotyny, zwiększa skuteczność leczenia. Nie oszukujmy się, to nie będą spektakularne wyniki, że nagle nam się zwiększy wyleczalność o 50%, bo byśmy przekroczyli 100%. Zwiększa się w ten sposób, że w badaniu kontrolowanym po dwóch latach 78% pacjentów było bez progresji. W tej chorobie wiemy, że to jest duża szansa, że to są choroby wyleczone. W ramieniu kontrolnym było to 70%. W dłuższej obserwacji to jest realnie 60% osób wyleczonych. Korzyść nawet tych dodatkowych 8% osób wyleczonych jest niesłychanie ważna.

Zwłaszcza w indywidualnym przypadku każdego pacjenta.

Po pierwsze dla pojedynczego pacjenta, ale też systemowo, bo to oznacza, że całościowo 8% mniej osób idzie do kolejnych linii leczenia. Te 8%, w kontekście 40% nieodpowiadających dotychczas na leczenie pierwszej linii, o których mówiłem, to już jest znaczna liczba. To ponad 20% pacjentów więcej, którzy nie będą musieli być przeszczepieni, nie będą mieli powikłań po przeszczepieniu leczonych bardzo drogimi lekami infekcyjnymi. Nie będą kwalifikowani do technologii CAR-T. Myślę, że te oszczędności systemowe są gigantyczne, optymalizując leczenie w pierwszej linii. Przecież polatuzumab wedotyny jest i tak już refundowany w nawrocie dla pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepienia. Jeśli wyleczymy większą grupę pacjentów, oni i tak nie będą musieli dostać tego leku, który jest dostępny później, gdzie już ta skuteczność będzie mniejsza, bo nie mówimy wówczas o wyleczeniu, tylko o przedłużeniu czasu do progresji choroby.