Iclusig (ponatinib) bo o nim mowa to doustny lek na przewlekłą białaczkę szpikową (Chronic Myeloid Leukemia - CML) oraz ostrą białaczkę limfoblastyczną (ALL). Jest on wskazany w terapii zwłaszcza u osób opornych na dotychczasowe leczenie.

Iclusig działa na komórki CML, które przechodzą szczególną mutację (zwaną T315I), która sprawia, że komórki te wykazują odporność na inhibitory kinaz tyrozynowych.

Podczas badań ponatinib wykazał zaskakującą skuteczność u ponad połowy pacjentów z chroniczną białaczką szpikową. Daje to nadzieję na dalszą terapię dla osób opornych na leczenie preparatami tj.  Gleevec (Novartis).

- Iclusig jest trzecim lekiem zatwierdzonym do leczenia CML i drugim lekiem zatwierdzonym do leczenia ALL w tym roku, który FDA określiło jako bezpieczny i skuteczny lek dla pacjentów z rzadkimi chorobami" - komentuje Richard Pazdur, dyrektor Biura ds. Produktów Onkologicznych i Hematologicznych przy FDA.

"W ciągu niespełna pięciu lat udało nam się doprowadzić Iclusig od początku rozwoju klinicznego do zatwierdzenia przez FDA, co jest kamieniem milowym w historii Ariad"- powiedział Harvey Berger, prezes Ariad. Jest on również przekonany o bliskim sukcesie nowego preparatu - szacuje, że zyski ze sprzedaży Iclusig mogą wynieść nawet 800 mln $ USD rocznie.

Źródło: fiercebiotech.com

Małgorzata Woźniak