W 2012 roku FDA zatwierdziła 4 leki, których roczny koszt terapii wynosi ponad 200 000$. Do 2012 roku zatwierdzonych było tylko 5 tak drogich leków. Teraz na liście najdroższych terapii na świecie znajduje się 9 leków. Czołowa czwórka leków wymienionych  poniżej to leki sieroce (używane w schorzeniach występujących u 0,05% ludzi na świecie).

56% wzrost liczby najdroższych leków pozwala stwierdzić, że  wprowadzone zmiany w ustawodawstwie i wsparcie dla producentów leków sierocych odnoszą rezultaty.

Poniżej lista 4 najdroższych leków roku 2012

1.

Nazwa Handlowa: Elelyso

Nazwa międzynarodow:Taligluceraza alfa

Producent:Protalix i Pfizer

Schorzenie:Choroba Gauchera

Mechanizm działania:Lek stanowi rekombinowany enzym – β-Glukocerebrozydaze, którego organizm nie syntetyzuje w wyniku choroby

Dopuszczony:1.05.2012

Średni koszt rocznej terapii:324,870$

2.

Nazwa Handlowa:Gattex

Nazwa międzynarodowa:teduglutyd

Producent: NPS Pharmaceuticals

Schorzenie:Zespół krótkiego jelita

Mechanizm działania: Lek zwiększa wchłanianie jelitowe

Dopuszczony:21.12.2012

Średni koszt rocznej terapii:295,000$

3.

Nazwa Handlowa:Kalydeco

Nazwa międzynarodowa:Ivacaftor

Producent:Vertex Pharmaceuticals

Schorzenie:Mukowiscydoza – odmiana z mutacją genu G551D

Mechanizm działania:usprawnia funkcjonowanie wadliwych białek powstałych w wyniku mutacji

Dopuszczony:31.01.2012

Średni koszt rocznej terapii:294,000$

4.

Nazwa Handlowa:Juxtapid

Nazwa międzynarodowa:lomitapid

Producent:Aegerion Pharmaceuticals

Schorzenie:Hipercholesterolemia rodzinna

Mechanizm działania:lek obniża poziom cholersterolu całkowitego, LDL i apolipoproteiny B

Dopuszczony:21.12.2012

Średni koszt rocznej terapii:250,000$

Mateusz Wasiak

Żródła:

fda.gov

fiercepharma.com

medicalnewstoday.com

http://secure.medicalletter.org/w1394d