Czym jest lipodystrofia?

Lipodystrofia jest rzadką chorobą, spowodowaną przez deficyt leptyny – objawia się ubytkiem tkanki tłuszczowej pod skórą. W wyniku niedostatecznej ilości tkanki tłuszczowej i leptyny dochodzi do deregulacji – organizm zużywa zapasy, tkanka tluszczowa odkłada się tam, gdzie nie powinna – w efekcie dochodzi do otłuszczenia wątroby lub mięśni. Może to prowadzić do poważnych komplikacji, pojawiają się np. rozpierające bóle, uczucie pełności, a nawet insulinoopornoś, hipertriglicerydemia czy stany zapalne wątroby.

U niektórych pacjentów lipodystrofia jest uwarunkowana genetycznie, u innych wynika np. z chorób układu immunologicznego. Wówczas komórki odpornościowe skierowane są przeciw komórkom tłuszczowym. Część lipodystrofii powodowanych jest przez przyjmowanie leków. Przykladem jest lipodystrofia poinsulinowa – czyli zanik tkanki tłuszczwej w miejscu wstrzykiwania insuliny. Innym przykładem jest zespół lipodystrofii HIV – wywołuje go terapia antyretrowirusowa. Stwierdza się zanik podskórnej tkanki tłuszczowej twarzy, kończyn, pośladków, natomiast rozrost na brzuchu i karku. U kobiet może wystąpić bolesny rozrost gruczołów sutkowych.

Na razie brak jest metod, które mogłyby stanowić terapię dla pacjentów z lipodystrofią – w przypadku pacjentów stosujących leczenie retrowirusowe zmienia się leki na takie, które nie wywołują objawów lipodystrofii.

Współpraca drogą do sukcesu i zdrowia pacjentów

Bristol-MyersSquibb i AstraZeneca w styczniu 2007 r. nawiązały współpracę dotyczącą badań i rozwoju leków na cukrzycę typu 2. Główne cele współpracy to:

• poprawienie wyników leczenia;
• stworzenie nowej wizji leczenia cukrzycy i związanych z nią zaburzeń metabolicznych;
• wspólny rozwój i wprowadzanie do obrotu między innymi badanej metreleptyny.

Metreleptyna jest rekombinowanym analogiem ludzkiego hormonu leptyny, badanym pod kątem leczenia zaburzeń metabolicznych związanych z dziedziczną lub nabytą lipodystrofią. Leptyna jest białkiem o masie cząsteczkowej 16 kDa, wydzielanym przez komórki tłuszczowe. Działanie obydwu cząsteczek – leptyny i rekombinowanego analogu, polega na nasileniu lipolizy i zahamowaniu lipogenezy.

Trwające badania stanowią krok w kierunku leczenia rzadkiej choroby. Może to doprowadzić do nowych dróg terapii lipodystrofii w sytuacjach gdy są nieodpowiednie lub jest ich niewiele. Ma to duże znaczenie dla pacjentów dotkniętych cukrzycą, gdyż zaburzenia gospodarki cukrowej często są skojarzone z lipodystrofią.

Magdalena Szkup

Źródła:

www.worldpharmanews.com/bms/2457-fda-grants-priority-review-to-bristol-myers-squibb-and-astrazenecas-metreleptin (dostęp 14.06.203)

link.springer.com/content/pdf/10.1007%2Fs40265-013-0074-7.pdf (dostęp 14.06.203)

www.emea.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Orphan_designation/2012/08/WC500131629.pdf (dostęp 14.06.203)