Tegoroczny raport brytyjskiej firmy Whiters & Rogers pokazuje, że już w latach 2007 - 2009 aż 60 % wszystkich patentów złożonych przez 10 największych firm farmaceutycznych stanowią właśnie biofarmaceutyki. Wzrasta przy tym dysproporcja pomiędzy ilością zgłaszanych wniosków patentowych dotyczących leków niskocząsteczkowych a wniosków dotyczących leków wielkocząsteczkowych. Takie trendy wykraczają poza sferę innowacji, przekładając się w dalszej kolejności na finalne dopuszczenia farmaceutyków do kliniki.

W pierwszym kwartale roku 2012 powstał inny raport, stworzony w oparciu o dane uzyskane w trakcie Pharmaceutical Benchmarking Forum (PBF). Uwzględnia on dane udostępnione przez takie firmy jak Abbott, AstraZeneca, Bayer, Eli Lilly, Pfizer czy Roche. Raport ten pokazał m.in. że w latach 2006 – 2010 udało się wprowadzić na rynek 25 % leków wielkocząsteczkowych spośród tych, które dotarły do II fazy badań klinicznych. W przypadku leków niskocząsteczkowych było to zaledwie 10 %. Odpowiednio 12 % i 2 % potencjalnych leków z tych grup przeszło z sukcesem proces od badań przedklinicznych do klinicznych. Sukcesy na kolejnych etapach badań klinicznych stanowiły w przypadku biofarmaceutyków 17 % dla fazy I, 27 % dla fazy II, 58 % dla fazy III i 82 % dla fazy rejestracji, podczas gdy dla małocząsteczkowych leków odsetek ten wynosił kolejno 5 %, 9 %, 44 % i 78 %. Autorzy raportu podkreślają, że leki biotechnologiczne są tym, w kierunku czego zwraca się przemysł, dlatego też leki konwencjonalne wypadają zdecydowanie słabiej w tych statystykach.

Tym nie mniej należy podkreślić fakt, że w ostatnim czasie zmalała także liczba zakończonych powodzeniem etapów poszukiwania i rozwoju leków wielkocząsteczkowych. Dzieje się tak m.in. dlatego, że w branży R&D coraz trudniej jest doprowadzić do ostatecznego zatwierdzenia biofarmaceutyku, nawet pomimo obiecujących i korzystnych wskaźników statystycznych. Koszt badań etapu R&D jest zdecydowanie niższy w przypadku większości leków niskocząsteczkowych, a przy tym jest znacznie łatwiej taki lek otrzymać i wprowadzić na rynek, ponieważ istnieje sprzyjająca temu świetnie już rozwinięta infrastruktura.

Warto zwrócić także uwagę na jeszcze jeden aspekt wyników takich badań statystycznych. Otóż odsetek prowadzonych z powodzeniem badań nad potencjalnymi lekami jest ściśle uzależniony także od rodzaju schorzeń, których terapia ma dotyczyć. Uogólniając biofarmaceutyki wykazują zdecydowanie lepsze statystyki w przypadku chorób nowotworowych i immunologicznych, podczas gdy leki niskocząsteczkowe w przypadku chorób układu krwionośnego i centralnego układu nerwowego. Fakt potencjalnego zastosowania danej grupy leków w konkretnych grupach schorzeń jest oczywiście podyktowany ich naturą działania i szeregiem właściwości. Nie tłumaczy to jednak gorszych wskaźników statystycznych, nie są to bowiem bezwzględne ilości wprowadzonych leków, ale odsetek zakończonych powodzeniem badań względem wszystkich molekuł poddanych badaniom w danej grupie. Nie istnieje jednoznaczna i zdefiniowana przyczyna tego zjawiska. Tym nie mniej mamy do czynienia z niewątpliwym wzrostem roli biofarmaceutyków względem leków niskocząsteczkowych na światowym rynku farmaceutycznym.

Ewa Sankowska

źródło:

A. Philippidis, Large molecules continue to gain favor. BioMarket Trends, May 15, 2012 (Vol. 32, No. 10)