Ostra białaczka limfoblastyczna (ang. acute lymphoblastic leukemia – ALL) to choroba nowotworowa wywodząca się z prekursorowych limfocytów linii B lub T powstających w szpiku kostnym i uznawana za chorobę rzadką. ALL może występować we wszystkich grupach wiekowych, jednak najczęściej rozpoznawana jest u dzieci. Choć z wiekiem zmniejsza się częstość występowania tej choroby, to pogarsza się też rokowanie – odsetek 5-letnich przeżyć dla młodych dorosłych wynosi 54 proc., a dla osób powyżej 60. roku życia już zaledwie 13 proc.

– Dla naszego zespołu badawczego to bardzo ważny projekt. Opiera się on na wynikach badań przedklinicznych przeprowadzonych w IHiT, które wykazały, że zahamowanie aktywności niektórych enzymów (kinaz) w komórkach białaczkowych przywraca ich wrażliwość na standardowe leczenie. Chcemy zatem wykorzystać zarejestrowane i stosowane w innych wskazaniach onkologicznych nowatorskie leki z grupy inhibitorów kinaz do przełamania oporności na standardowe leczenie oparte o glikokortykosteroidy u tych pacjentów, którzy z powodu zaawansowania procesu chorobowego nie kwalifikują się do intensywnego leczenia nawrotu choroby – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii i kierownik projektu.

Projekt badawczy jest w fazie przygotowań do uruchomienia badań, które przeprowadzone zostaną w dwóch częściach, obejmujących badanie populacyjne i badanie kliniczne I fazy. – Badaniem populacyjnym planujemy objąć wszystkich dorosłych chorych na ALL zgłaszających się do naszego szpitala lub jednostek współpracujących, którzy wyrażą zgodę na udział w badaniu. W próbce krwi tych pacjentów będziemy poszukiwać biomarkerów, które mogą dostarczyć informacji o wrażliwości danego chorego na leczenie celowane, wyborze optymalnej terapii i rokowaniu, które mogłyby być wykorzystane w rutynowej diagnostyce choroby w przyszłości. Badanie to daje szansę na opracowanie testu pozwalającego na personalizację leczenia tego typu białaczki i ułatwienie wyboru skutecznej terapii. Ta część metodologii będzie opracowywana wspólnie z partnerem zagranicznym projektu – holenderską firmą PamGene. Według harmonogramu ta cześć projektu rozpocznie się w pierwszym kwartale 2021 r., a o naborze będziemy szeroko informować – mówi dr n. med. Eliza Głodkowska-Mrówka – adiunkt w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii i kierownik naukowy projektu.

Z kolei badaniem klinicznym I fazy zostaną objęci wybrani chorzy ze wznową ALL, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii. – Ta grupa chorych otrzyma nowatorską terapię eksperymentalną opartą o inhibitory kinaz (trametynib, gilteritynib lub ewerolimus) w połączeniu z deksametazonem. Celem badania będzie sprawdzenie bezpieczeństwa i skuteczności tej formy leczenia oraz określenie farmakokinetyki badanych leków. W dalszej perspektywie czasowej, uzyskane w ramach tej próby wyniki staną się podstawą przeprowadzenia kolejnego badania klinicznego, tym razem w populacji pacjentów z ALL zależną od aktywacji kinaz, którego celem będzie eliminacja choroby resztkowej i poprawa wyników leczenia – dodaje dr n. med. Eliza Głodkowska-Mrówka.

Projekt badawczy jest realizowany dzięki środkom przyznanym przez Agencję Badań Medycznych i potrwa 5,5 roku. W sumie w tym czasie udział w badaniu weźmie kilkaset osób. Zespół badawczy tworzą naukowcy IHiT, w tym m.in. hematolodzy, diagności, bioinformatycy, biolodzy molekularni, patomorfolodzy, radiolodzy, a także koordynatorzy, farmaceuci i personel pielęgniarski. – Zakładamy, że wyniki naszych badań znacznie poszerzą widzę na temat biologii komórek ALL, dzięki czemu w niedalekiej przyszłości będziemy mogli stosować spersonalizowane terapie już w pierwszej linii leczenia tej choroby, co przyczyni się do poprawy wyników leczenia, dając pacjentom większą szansę na życie bez białaczki – podsumowuje prof. Ewa Lech-Marańda.