Neuroblastoma stanowi ok. 8-10% wszystkich nowotworów złośliwych dzieci i młodzieży. W Polsce rozpoznaje się ją u ok. 70-80 pacjentów rocznie, głównie u dzieci przed ukończeniem 5. roku życia, a u mniej więcej połowy już przy diagnozie rokowanie będzie złe. Objawy są bardzo niespecyficzne. W zależności od tego, gdzie znajduje się guz oraz przerzut, mogą to być m.in. zaburzenia apetytu, rozdrażnienie, ból, kłopoty z przełykaniem czy oddychaniem, gorączka, a nawet zmiany skórne i objawy neurologiczne. Aby uzyskać remisję w grupie wysokiego ryzyka NBL, stosuje się prawie wszystkie dostępne w onkologii dziecięcej metody – chemioterapię, zabieg chirurgiczny, tzw. megachemioterapię, czyli bardzo wysokie dawki cytostatyków, po których konieczne jest podanie pacjentowi własnych, pobranych wcześniej komórek szpiku oraz przeprowadza się radioterapię. To wszystko jest jeszcze niewystarczające, w związku z tym stosuje się leczenie mające zniszczyć przetrwałe, często niewykrywalne komórki. W tym celu stosuje się immunoterapię.

Immunoterapia może być przełomem

Uniwersytet Jagielloński wraz z Uniwersyteckim Szpitalem Dziecięcym w Krakowie prowadzi niekomercyjne badanie kliniczne, którego celem jest opracowanie nowej terapii dla pacjentów ze wznową lub neuroblastomą pierwotnie oporną na leczenie. W projekcie weźmie udział 20 pacjentów, którzy otrzymają 5-7 cykli przeciwciał anty-GD2 skojarzonych z chemioterapią. Skojarzenie tych dwóch metod leczenia sprawia, że komórki neuroblastomy niszczone są znacznie skuteczniej. – Ta metoda leczenia nie jest jeszcze standardem, ale zarówno nasze doświadczenie, jak i doniesienia z ośrodków zagranicznych wskazują, że może to być przełom w leczeniu tej choroby – tłumaczy dr Aleksandra Wieczorek, asystent Oddziału Onkologii i Hematologii Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Krakowie. Projekt „Immunoterapia z zastosowaniem dinutuksymabu beta skojarzona z chemioterapią w leczeniu pacjentów z neuroblastoma pierwotnie opornym na leczenie standardowe oraz ze wznową lub progresją choroby” (ChIm-NB-PL) finansowany jest ze środków Agencji Badań Medycznych. Kwota dofinansowania wyniosła prawie 17 mln zł. 

– Zastosowanie nowych metod leczenia może pozwolić na uzyskanie trwałych wyleczeń u pacjentów z NBL z niepowodzeniami leczenia, dla których dotychczas nie było skutecznej terapii. Użycie immunoterapii pozwoli na ograniczenie ponownego zastosowania konwencjonalnej chemioterapii oraz zmniejszenie ryzyka późnych działań niepożądanych. Przewlekle podawana chemioterapia konwencjonalna istotnie zwiększa ryzyko wystąpienia późnych różnorodnych powikłań, co znacząco wpływa na pogorszenie stanu zdrowia pacjentów i jakości ich życia – mówi prof. dr hab. med. Walentyna Balwierz, główny badacz w projekcie. Realizacja projektu może więc w sposób znaczący przyczynić się do poprawy bezpieczeństwa pacjentów w badaniu oraz stanu ich zdrowia, wpływając na dłuższe życie chorych, a nawet umożliwiając ich całkowite wyleczenie. Jest to metoda nowatorska, gdyż w większości krajów takie leczenie nie jest jeszcze dostępne dla pacjentów.