Lek otrzymywany jest metodami inżynierii genetycznej. Substancja czynna to ulegająca ekspresji w hodowlach komórek roślinnych rekombinantowa forma glukocerebrozydazy (GCD). Wskazaniem do zastosowania jest lizosomalna choroba spichrzeniowa (LSD – lysosomal storage disease) - choroba Gaucher’a.

Badania nad zastosowaniem prGCD u pacjentów z chorobą Gaucher’a znajdują się obecnie w trzeciej fazie badań klinicznych i prawdopodobnie zakończą się z końcem tego miesiąca. Protalix planuje przedstawić pełne wyniki tych badań już w październiku, by móc przed końcem roku złożyć do FDA dokumentację nowego leku NDA (New Drug Application). Ponadto, jeszcze przed otrzymaniem decyzji o przyznaniu statusu leku sierocego, opracowany został protokół dotyczący prowadzenia terapii prGCD złożony do Institutional Review Board (IRB).

Przyznanie statusu leku sierocego pozwala na znaczne przyśpieszenie ewaluacji i wprowadzenia danego środku na rynek w stosunku do substancji stosowanych w terapiach chorób dotykających mniej niż 200.000 osób (w Stanach Zjednoczonych,) a których leczenie nie przynosi wystarczających rezultatów.

Choroba Gauchera jest genetyczną lizosomalną chorobą spichrzeniową wywołaną mutacją w genie GBA kodującym enzym glukocerebrozydazę. Mutacja ta powoduje brak aktywności wspomnianego enzymu, skutkując odkładaniem się glukozyloceramidu w komórkach.