Prezes Ariad Pharmaceuticals Harvey Berger już podczas badań klinicznych, w oczekiwaniu na ewentualne decyzje Europejskiej Agencji ds. Leków (EMA) i zezwolenie na sprzedaż, stopniowo zwiększał nakłady na działalność handlową związaną z lekiem ponatinib. Przyspieszony tryb rejestracji skróci czas wprowadzenia leku na rynek o co najmniej kilka miesięcy w porównaniu ze standardowymi procedurami. Firma zamierza uzyskać szybką opinię o leku w Stanach Zjednoczonych, Wniosek o zatwierdzenie ponatinibu złożyła pod koniec lipca.

Ponatinib to eksperymentalny doustny lek, który ma być stosowany w terapiach przewlekłej białaczki szpikowej (CML), i ostrej białaczki limfoblastycznej. Ponatinib to ukierunkowany inhibitor kinaz tyrozynowych. Poprzez zahamowanie fosforylacji tyrozyny na kinazach uniemożliwia tym enzymom aktywację kaskady sygnałowej w komórkach nowotworowych.

rys 1. Struktura chemiczna inhibitora kinaz tyrozynowych - ponatinibu. (źródło wikipedia.org)

Według szacunków Bergera, przychody ze sprzedaży leku dla pacjentów, u których wcześniejsze terapie nie przyniosły skutków, mogą sięgnąć 800 mln $ USD. Wraz z uzyskaniem decyzji o uznaniu ponatinibu jako leku stosowanego także w początkowych stadiach białaczki całkowite przychody dla Ariad mogą sięgnąć nawet 1,5 mld $ USD. Firma ma duże plany i chce intensywnie eksplorować rynek europejski. Według nieoficjalnych informacji Ariad już upatrzyło sobie miejsce niedaleko Lozanny w Szwajcarii na swoją europejską siedzibę.

Ponatinib od dwóch lat we wszelkich rankingach najbardziej obiecujących leków na raka zawsze zajmuje miejsce w pierwszej dziesiątce. Ostatni etap badań klinicznych  przyniósł imponujące wyniki. Według danych przekazanych przez Ariad, u 54% pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową, u których  poprzednie terapie nie przyniosły skutku, ponatinib indukował zwiększoną odpowiedź cytogenetyczną. Aktualnie firma oczekuje od EMA na zatwierdzenia leku do stosowania u dorosłych z CML lub ostrą białaczką limfoblastyczną. 

Tomasz Sznerch