Nowy sposób manipulowania ludzkimi macierzystymi komórkami embrionalnymi (ESCs) może dostarczyć potencjalnej bazującej na komórkach terapii dla osób chorych na dystrofię mięśniową. Takich danych dostarczy czytelnikowi lektura pracy zamieszczonej w Nature Medicine Dystrofie mięśniowe , takie jak dystrofia mięśniowa Duchenna (DMD), są spowodowane mutacjami genetycznymi które prowadzą do utraty ekspresji dystrofin, kluczowego białka strukturalnego komórek mięśniowych, co prowadzi do dysfunkcji komórek. Gdy taka sytuacja zachodzi, komórki nie mogą już dłużej regenerować się po uszkodzeniu, czego efektem jest postępujące osłabienie mięśni i śmierć. Jedną z nadziei na terapie było zastąpienie tych komórek ESCs, które produkują niezmienioną dystrofinę. Jakkolwiek ten cel był nieosiągalny ze względu na brak odpowiednich komórek. Rita Pelineiro i wsp. ominęli większość problemów i wykazali funkcjonalne odbudowanie po uszkodzeniu warunkowane obecnością ludzkich ESCs w modelu mysiej DMD. Kluczem do ich sukcesu było wykorzystanie tego, że większość mięśni szkieletowych ma wspólne pochodzenie embrionalne i że ich rozwój zależy od czynnika transkrypcyjnego Pax3. komórki hodowane w naczyniach nie znajdują się pod wpływem odpowiednich czynników możliwe jest obejście tego wymagania poprzez bezpośrednią ekspresję Pax3, które to organizuje rozwój mięśni w embrionie. Taka manipulacja pozwala progenitorowym komórkom mięśniowym na regenerację mięśni u myszy. Zespół ten zdołał dokonać transferu komórek do krążenia, dzięki czemu mogą one dotrzeć do większej ilości miejsc niż w przypadku wstrzyknięcia domięśniowego. Zabieg taki doprowadził do polepszonego działania mięsni. W końcu, użycie izolowanych progenitorowych komórek mięśniowych nie powodowało tworzenia nowotworu.


Functional skeletal muscle regeneration from differentiating embryonic stem cells; Radbod Darabi, Kimberly Gehlbach, Robert M Bachoo, Shwetha Kamath, Mitsujiro