Cukrzyca typu I, czyli insulinozależna, jest chorobą o podłożu autoimmunologicznym – układ odpornościowy niszczy komórki β, prowadząc do degeneracji wysp trzustkowych i braku produkcji insuliny. W konsekwencji gospodarka węglowodanowa organizmu ulega zaburzeniom, dochodzi do hiperglikemii, powstawania ciał ketonowych, kwasicy. Chorzy uzależnieni są od regularnego podawania insuliny.

Badania przeprowadzone pod kierownictwem Fàtimy Bosch wykorzystały psi model choroby. Poprzednie publikacje wykazały skuteczność zastosowania terapii genowej u myszy, kolejnym etapem było więc dostosowanie metody do większych zwierząt. Terapia opiera się na wprowadzeniu do organizmu wektora (w tym przypadku zastosowano wirus towarzyszący adenowirusom serotypu 1, adeno-associated virus AAV1) niosącego geny glukokinazy i insuliny. Koekspresja tych genów u myszy pozwoliła na zredukowanie hiperglikemii i przywrócenie regulacji poziomu glukozy we krwi.

Uczestniczące w badaniu psy rasy beagle, u których chemicznie zniszczono komórki wysp trzustkowych, po jednorazowym podaniu wektora w formie zastrzyku odzyskały efektywną kontrolę gospodarki węglowodanowej. Poziom glukozy we krwi pozostawał właściwy zarówno przy głodówce, jak i po jedzeniu; zwierzęta nie miały epizodów hipoglikemii. Psy poddane terapii obserwowane przez cztery lata nie wykazały żadnych objawów niepożądanych. Poprawy zdrowia nie zaobserwowano u zwierząt, którym podano wektory niosące tylko jeden z genów (glukokinazy lub insuliny), co udowodniło skuteczność terapii tylko w przypadku koekspresji.

Skuteczność opracowanej w Barcelonie terapii jest dobrą wiadomością dla właścicieli czworonogów cierpiących na cukrzycę 1 typu. Nieco wątpliwości budzi jednak fakt wykorzystania w doświadczeniu psów, u których chorobę wywołano chemicznie – prawdopodobnie przed wprowadzeniem metody do medycyny weterynaryjnej konieczne będą próby leczenia zwierząt z cukrzycą o podłożu autoimmunologicznym. Nie da się natomiast podważyć naukowej wartości eksperymentu, rozwijającego nowe podejście do leczenia cukrzycy, które być może znajdzie w przyszłości zastosowanie u ludzi.

Zuzanna Sobańska

Źródło: http://diabetes.diabetesjournals.org/content/early/2013/01/30/db12-1113