Komisja Europejska potwierdziła zalecenie EMA dotyczące dopuszczenia do obrotu terapii genowej Glybera firmy uniQure, która ma na celu leczenie pacjentów cierpiących na powtarzające się ostre zapalenie trzustki.

Schorzenie uwarunkowane jest  niedoborem lipazy lipoproteinowej (LPLD), przez co nie dochodzi do metabolizmu tłuszczy, a w konsekwencji nasila się ich gromadzenie we krwi. Jest to rzadka choroba dziedziczna, w Europie dotyczy około pół tysiąca pacjentów. Niestety może ona skończyć się śmiercią chorego. Jedynym sposobem ustrzeżenia się przed nasileniem choroby jest opracowana przez specjalistów dieta.

Działanie terapii genowej Glybera oparte jest na wprowadzeniu do organizmu pacjenta wektora adenowirusowego wyposażonego w gen kodujący enzym LPL, czyli brakujący element mechanizmu metabolizmu tłuszczy. Dzięki terapii tej ma nie dochodzić do zapalenia trzustki oraz mają zostać wykluczone choroby towarzyszące. Następnym etapem dla sprawdzenia doskonałości działania Glybera będzie stosowanie terapii u pacjentów w 20 szpitalach w całej Europie.

W obliczu takich sukcesów, terapia genowa postrzegana jest jako realna przyszłość w leczeniu chorób potencjalnie nieuleczalnych. 

Izabela Kołodziejczyk

Źródła: http://www.eurobiotechnews.eu,  http://www.uniqure.com