Finansowanie zapewniają Novatris Venture Found, Abingworth LLP, Versant Ventures i Index Ventures. Pieniądze będą przeznaczone na rozwój terapii genetycznej leczenia LHON (Dziedziczna neuropatia nerwu wzrokowego Lebera) i terapii optogenetcznej retinopaii barwnikowej (RP).
Pierwszy produkt zostanie wprowadzony do klinik w 2013 roku. Według współzałożyciela firmy i dyrektora generalnego GenSight, zastosowanie terapii genowej w optofarmakologii jest bardzo obiecujące ze względu na bezpieczeństwo i skuteczność, co wykazano w badaniach. Genesight prezentuje unikalne, zastrzeżone podejście do manipulacji mitochondriami w LHON, które zostało opracowane w paryskim Vision Institute. Firma posiada dostęp do własności intelektualnej należącej do Novartis, związanej z zastosowaniem optogenetyki w leczeniu pacjentów z retinpatią. Firma ma powiązania z najlepszymi naukowcami po obu stronach oceanu .
Nowa terapia LHON zajmie teren zwolniony przez Raxone, pochodną syntetycznego koenzymu Q10. Wiosek o dopuszczenie do obrotu terapii opartej na tym środku został odrzucony przez EMA z początkiem roku, z powodu zbyt małej grupy poddanej testom klinicznym.
Dziedziczna neuropatia nerwu wzrokowego Lebera jest spowodowana mutacją w mitochondrialnym DNA. Zaburzenie genetyczne pojawia się najczęściej u młodych mężczyzn i skutkuje utratą wzroku w ciągu kilku miesięcy od pojawienia się objawów. Ponad 95% chorych dzieli jedną z 3 mutacji mitochondrialnego DNA, która skutkuje defektem kompleksu I mitochondrialnego łańcucha oddechowego. Defekt prowadzi do zmniejszenia produkcji ATP, zwiększenia stresu oksydacyjnego i zniszczenia komórek zwojowych siatkówki, co powoduje stopniowe pogarszanie ostrości wzroku i ślepotę.
Terapia genetyczna rozwijana przez GenSight opiera się na technologii i kow-know wykorzystania wektorów andenowirusowych AAV, które mają udowodnioną w badaniach przedklinicznych i klinicznych skuteczność. W ostatnim dziesięcioleciu wektory te opisano jako najbardziej efektywne i bezpieczne narzędzia do długoterminowego, stabilnego transferu genów in vivo, szczególnie wobec komórek nerwowych siatkówki. GenSight koncentruje się na zastosowaniu AAV2 w leczeniu rzadkich chorób dziedzicznych (neuropatia Lebera) oraz wektorów AAV8 i AAV9 przy optogenetycznym dostarczaniu genów w zaburzeniach prowadzących do ślepoty.
źródła:
eurobiotechnews.eu
gensight-biologics.com
Seweryn Frasiński
Przeczytaj również:
Rak prostaty – szybka diagnoza to połowa sukcesu
KOMENTARZE