Biotechnologia.pl
łączymy wszystkie strony biobiznesu
Sukces Molecure w rozwoju platformy mRNA
Sukces Molecure w rozwoju platformy mRNA

Molecure S.A. potwierdziło w testach in vitro, że rozwijane przez firmę w ramach platformy mRNA związki drobnocząsteczkowe łączą się z wybranym fragmentem mRNA oraz hamują translację białka kodowanego przez to mRNA. Potwierdzenie mechanizmu zatrzymywania translacji patologicznego białka, w którym stopień zahamowania syntezy białek jest zależny od stężenia związku, stanowi ważny kamień milowy w rozwoju platformy mRNA oraz jest jednym z celów strategicznych spółki na lata 2023-2025.

 

– Etapem wyjściowym badań naukowych w platformie mRNA była identyfikacja struktury regionu mRNA o wysokim potencjale wiązania związków drobnocząsteczkowych (z ang. druggable regions). Po potwierdzeniu funkcjonalności tego regionu wykonaliśmy modelowanie jego struktury trzeciorzędowej – niezbędny krok do przejścia do wirtualnego screeningu. Wiązanie najlepszych związków do fragmentu mRNA potwierdziliśmy metodami biofizycznymi. Zidentyfikowane związki, oddziałujące bezpośrednio z fragmentem mRNA, wykazały hamowanie translacji białka kodowanego przez dane mRNA – co jest naszym PoC dla pierwszego celu mRNA w rozwijanej platformie. To ogromny sukces naszych naukowców zaangażowanych w tak nowatorski projekt i jednoczesne potwierdzenie naszych ambitnych założeń dla rozwoju platformy. Kolejnym etapem będzie ocena możliwości dalszego przedklinicznego i potencjalnie klinicznego rozwoju programu. Spółka rozbudowuje także wewnętrzną ekspertyzę w zakresie identyfikowania nowych regionów mRNA, które mogą stanowić atrakcyjne cele terapeutyczne – mówi dr Zbigniew Zasłona, Chief Scientific Officer i członek zarządu Molecure S.A.

– Jesteśmy dumni z osiągnięcia etapu in vitro PoC dla pierwszych cząsteczek rozwijanych w platformie mRNA. To efekt połączenia kreatywności, innowacyjnego podejścia i determinacji naszego zespołu w poszukiwaniu nowych cząsteczek z silnymi kompetencjami wewnętrznymi w zakresie projektowania leków z wykorzystaniem zaawansowanych metod cyfrowych. To jednocześnie potwierdzenie, że jesteśmy w czołówce światowej w obszarze leków celujących w mRNA – przełomowej technologii, która ma potencjał zmiany paradygmatu leczenia wielu chorób, gdzie sama struktura białka uniemożliwia bezpośrednie oddziaływanie z małymi cząsteczkami (tzw. undruggable targets). Rozwój platformy mRNA stanowi, obok naszych dwóch programów klinicznych, jeden z priorytetów strategicznych Molecure, a założone w Strategii na lata 2023-2025 osiągnięcie w tym roku etapu in vitro proof-of-concept jest ważnym kamieniem milowym, który odnotowaliśmy w zakładanym terminie. Pozwoli nam to zintensyfikować rozmowy partneringowe i zwiększa prawdopodobieństwo nawiązania atrakcyjnej komercyjnie współpracy z dużym partnerem branżowym – dodaje dr Marcin Szumowski, CEO i prezes zarządu Molecure S.A.

Model biznesowy spółki w zakresie platformy mRNA zakłada hybrydowe podejście. Celem Molecure jest zarówno rozwój własnych projektów celujących w wewnętrznie wybrane atrakcyjne cele mRNA, jak i świadczenie usług dla zewnętrznych firm z sektora biofarmaceutycznego, polegających na walidacji wybranych przez zleceniodawcę fragmentów mRNA jako celu terapeutycznego. Takie podejście umożliwia partnering i dojście do fazy generowania przychodów już na wczesnym etapie optymalizacji związków aktywnych, czyli po osiągniętym in vitro PoC. Molecure jest jedną z niewielu firm biotechnologicznych na świecie, które rozwijają leki małocząsteczkowe bezpośrednio oddziaływujące z celami mRNA.

Źródła

Fot. https://pixabay.com/pl/illustrations/dna-matryca-genetyka-kontrola-3888228/

KOMENTARZE
news

<Marzec 2025>

pnwtśrczptsbnd
24
25
26
27
28
1
2
3
4
5
6
7
8
9
10
11
12
13
14
15
16
17
18
19
20
21
22
23
24
25
26
27
28
29
30
31
1
2
3
4
5
6
Newsletter