– Etapem wyjściowym badań naukowych w platformie mRNA była identyfikacja struktury regionu mRNA o wysokim potencjale wiązania związków drobnocząsteczkowych (z ang. druggable regions). Po potwierdzeniu funkcjonalności tego regionu wykonaliśmy modelowanie jego struktury trzeciorzędowej – niezbędny krok do przejścia do wirtualnego screeningu. Wiązanie najlepszych związków do fragmentu mRNA potwierdziliśmy metodami biofizycznymi. Zidentyfikowane związki, oddziałujące bezpośrednio z fragmentem mRNA, wykazały hamowanie translacji białka kodowanego przez dane mRNA – co jest naszym PoC dla pierwszego celu mRNA w rozwijanej platformie. To ogromny sukces naszych naukowców zaangażowanych w tak nowatorski projekt i jednoczesne potwierdzenie naszych ambitnych założeń dla rozwoju platformy. Kolejnym etapem będzie ocena możliwości dalszego przedklinicznego i potencjalnie klinicznego rozwoju programu. Spółka rozbudowuje także wewnętrzną ekspertyzę w zakresie identyfikowania nowych regionów mRNA, które mogą stanowić atrakcyjne cele terapeutyczne – mówi dr Zbigniew Zasłona, Chief Scientific Officer i członek zarządu Molecure S.A.

– Jesteśmy dumni z osiągnięcia etapu in vitro PoC dla pierwszych cząsteczek rozwijanych w platformie mRNA. To efekt połączenia kreatywności, innowacyjnego podejścia i determinacji naszego zespołu w poszukiwaniu nowych cząsteczek z silnymi kompetencjami wewnętrznymi w zakresie projektowania leków z wykorzystaniem zaawansowanych metod cyfrowych. To jednocześnie potwierdzenie, że jesteśmy w czołówce światowej w obszarze leków celujących w mRNA – przełomowej technologii, która ma potencjał zmiany paradygmatu leczenia wielu chorób, gdzie sama struktura białka uniemożliwia bezpośrednie oddziaływanie z małymi cząsteczkami (tzw. undruggable targets). Rozwój platformy mRNA stanowi, obok naszych dwóch programów klinicznych, jeden z priorytetów strategicznych Molecure, a założone w Strategii na lata 2023-2025 osiągnięcie w tym roku etapu in vitro proof-of-concept jest ważnym kamieniem milowym, który odnotowaliśmy w zakładanym terminie. Pozwoli nam to zintensyfikować rozmowy partneringowe i zwiększa prawdopodobieństwo nawiązania atrakcyjnej komercyjnie współpracy z dużym partnerem branżowym – dodaje dr Marcin Szumowski, CEO i prezes zarządu Molecure S.A.

Model biznesowy spółki w zakresie platformy mRNA zakłada hybrydowe podejście. Celem Molecure jest zarówno rozwój własnych projektów celujących w wewnętrznie wybrane atrakcyjne cele mRNA, jak i świadczenie usług dla zewnętrznych firm z sektora biofarmaceutycznego, polegających na walidacji wybranych przez zleceniodawcę fragmentów mRNA jako celu terapeutycznego. Takie podejście umożliwia partnering i dojście do fazy generowania przychodów już na wczesnym etapie optymalizacji związków aktywnych, czyli po osiągniętym in vitro PoC. Molecure jest jedną z niewielu firm biotechnologicznych na świecie, które rozwijają leki małocząsteczkowe bezpośrednio oddziaływujące z celami mRNA.