Zespół badawczy złożony z przedstawicieli University of California, Berkeley, University of Munich i University of Washington, Seattle odkrył związek chemiczny, który czasowo przywraca wzrok ślepym myszom. Obecnie podjęto prace nad udoskonalonym związkiem, który trwale przywróci wzrok pacjentom cierpiącym na degeneracyjne choroby oczu.

Leki oparte na rewolucyjnym odkryciu zespołu naukowców będą kierowane zarówno do osób niewidomych, cierpiących na retinopatię barwnikową – najczęściej dziedziczoną chorobę genetyczną powodującą ślepotę wrodzoną, jak i osób ociemniałych, u których zdiagnozowano zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem (ang. age-relate macular degeneration, AMD). W obu przypadkach światłoczułe komórki siatkówki – czopki i pręciki – umierają, pozostawiając oko pozbawione funkcjonalnych fotoreceptorów.

Badany związek chemiczny, AAQ, działa poprzez przekształcenie pozostałych komórek siatkówki, które w normalnych warunkach nie pełnią funkcji fotoreceptorowych, w komórki światłoczułe. Związek można porównać do przełącznika reagującego na światło, który wiąże się kanałami jonowymi znajdującymi się na powierzchni komórek siatkówki oka. AAQ aktywowany przez światło zmienia przepływ jonów w kanale jonowym, aktywując komórki do zachowania w sposób naśladujący czopki i pręciki, podczas gdy brak światła „wyłącza” aktywność związku.

Dodatkowym atutem AAQ jest jego zużywalność. Terapia z zastosowaniem związku chemicznego o czasowej aktywności jest zdecydowanie bezpieczniejsza od trwałych zabiegów, takich jak terapie genowe, które bezpowrotnie zmieniają strukturę siatkówki. Proponowane rozwiązanie jest też znacznie mniej inwazyjne, zwłaszcza w porównaniu z wszczepianiem światłoczułych układów scalonych w oko. Zwykły związek chemiczny można dowolnie dawkować w zależności od potrzeb pacjenta, łączyć z zabiegami innego typu, a także przerwać terapię, jeżeli osiągane rezultaty nie są zadowalające.

Eksperymentalne myszy, które posłużyły do badań nad AAQ, były tak zmodyfikowane, by naturalne czopki i pręciki w siatkówce całkowicie obumarły w ciągu miesiąca od urodzenia. Potwierdzono, że nawet bardzo małe dawki AAQ wstrzykiwane do gałek ocznych ślepych myszy doprowadziły do przywrócenia czułości oczu na światło. Niezbite dowody stanowią źrenice zwierząt zwężające się pod wpływem ostrego światła, a także charakterystyczne dla gryzoni unikanie światła niemożliwe do zaobserwowania w przypadku całkowicie ślepych myszy. Obecnie planowane są bardziej zaawansowane badania na gryzoniach nad ulepszonymi formami potencjalnego leku na ślepotę.

Anna Drzazga

Źródła: Aleksandra Polosukhina, Jeffrey Litt, Ivan Tochitsky, Joseph Nemargut, Yivgeny Sychev, Ivan De Kouchkovsky, Tracy Huang, Katharine Borges, Dirk Trauner, Russell N. Van Gelder, Richard H. Kramer. Photochemical Restoration of Visual Responses in Blind Mice. Neuron, 2012; 75 (2): 271.