LNA (ang. locked nucleic acids) to potencjalne terapeutyki, nad którymi pracują badacze z duńskiej firmy biotechnologicznej Santaris. Są jednym z rozwiązań terapii genowej. Idea aktywności biologicznej molekuł LNA opiera się na oddziaływaniach z obecnymi w komórce cząsteczkami RNA, w szczególności mRNA.
Jednak, według twórców platformy badawczej testującej możliwości aplikacyjne LNA, nowe molekuły mają być pozbawione wad charakterystycznych dla eksplorowanych na świecie pokrewnych metod opartych na oddziaływaniach z RNA (terapia antysensowa, terapia za pomocą siRNA). LNA wykazują szereg wyjątkowych cech, między innymi są niepodatne na aktywność endonukleaz niszczących obce kwasy nukleinowe w komórce, a także wysoką specyficzność i stabilność oddziaływań. Technika bazująca na LNA ma być tym samym efektywnym połączeniem wysokiego powinowactwa molekuł do sekwencji docelowych, a przy tym łatwiejszego dostarczania ich do komórek ze względu na stosunkowo niewielkie rozmiary oligonukleotydów.
Na mocy porozumienia firm Roche i Santaris, wkrótce rozpoczną się badania mające na celu opracowanie nowych terapeutyków z grupy LNA, wykazujących potencjalną możliwość zastosowania w leczeniu różnorakich schorzeń. Santaris ma otrzymać od szwajcarskiego Roche 10 mln USD już na początku współpracy, a w kolejnych transzach 138 mln USD za każdy z opracowanych produktów.
Ponadto, Roche zamierza pokryć koszta wszystkich prac badawczo‑rozwojowych realizowanych w ramach platformy badawczej duńskiej firmy. Santaris będzie także w przyszłości czerpać korzyści ze sprzedaży opracowanych leków LNA, o ile takie trafią do kliniki.
KOMENTARZE