mRNA - przepis na białka

mRNA to kopie niewielkich fragmentów DNA. Ich rolą jest przenoszenie w komórkach informacji genetycznej, dzięki czemu żywe komórki produkują określone typy białek. mRNA stanowi przepis na białka, a one odgrywają w organizmie bardzo ważną rolę - odpowiadają za większość czynności organizmu.

Wprowadzenie określonego typu mRNA (syntetyzowanego w laboratorium) do komórek może wywołać różne pożądane efekty – od suplementacji białek, przez wsparcie medycyny regeneracyjnej, aż po stymulowanie i szkolenie układu odpornościowego. Jedynym problemem jest ograniczona trwałość mRNA - bardzo szybko są degradowane przez enzymy. Nawet jeśli naukowcy wiedzieli jak syntezować określone struktury mRNA, nie wiedzieli, w jaki sposób przedłużyć ich trwałość. Od wielu lat prowadzono badania nad „ustabilizowaniem” mRNA. W końcu udało się to naukowcom z Uniwersytetu Warszawskiego pod kierownictwem prof. Jacka Jemielitego. Odkrycie zyskało umowną nazwę beta S-ARCA.

- W opinii ekspertów z całego świata to odkrycie jest porównywalne, jeśli chodzi o skalę przełomu z wynalazkiem zastosowania radu i promieniotwórczości w medycynie – mówił podczas konferencji prasowej dr Robert Dwiliński, dyrektor Ośrodka Transferu Technologii przy Uniwersytecie Warszawskim. - Wynalazki modyfikowanego mRNA mogą mieć ogromne znaczenie z zmianie podejścia do leczenia chorób nowotworowych. - dodaje.

35 lat od pomysłu do komercjalizacji

Jak mówił Robert Dwiliński, takie wynalazki nie powstają z niczego. Prace rozpoczęły się już w 1980 r. pod okiem prof. Edwarda Darżynkiewicza. Potrzeba było aż kilkunastu lat, aby przejść od teorii do praktyki. Dopiero pod koniec lat 90. zaczęto pracować nad konkretnym rozwiązaniem. W 2001 r. opublikowano pierwsze badania, a wynalazek został zgłoszony do opatentowania w USA (patent został przyznany dopiero w 2006 r.). Kolejne wynalazki zgłoszono w latach 2007 i 2008 (S-ARCA i B-BARCA). W kolejnych latach podjęto współpracę z firmami biotechnologicznymi – BioNTech (2010 r.), Sanofi (2015 r.) i Roche (2016 r.).

Kiedy możemy spodziewać się szczepionki na raka?

Wynalazek został opatentowany, pozyskano partnerów, którzy są zainteresowani tym rozwiązaniem i udowodniono skuteczność odkrycia i możliwość powstania protokołów, aby potencjalni odbiorcy mogli sami wytworzyć czynnik terapeutyczny. Obecnie trwają badania kliniczne.

- Jesteśmy po pierwszej fazie badań klinicznych, czyli zostały przeprowadzone badania na pacjentach. Pozostają dwie fazy. Proces tworzenia leków jest długotrwały, a przede wszystkim niezwykle kosztowny. Wydaje nam się, że zakończenie badań faz II i III, które zaaowocują wykorzystaniem ich w szczepionkach, może nastąpić za 2-3 lata, ale tego nie jesteśmy w stanie dokładnie określić – zaznaczył prof. UW, dr hab. Jacek Jemielity, Centrum Nowych Technologii UW.

Jak mówił dalej prof. Jemielity, największą zaletą szczepionek jest to, że będą miały charakter ogólny, bo można wybrać białko charakterystyczne dla danego nowotworu, a zaangażowanie układu immunologicznego będzie miało znacznie mniejsze skutki uboczne. Bezpieczeństwo tego rozwiązania jest kluczowe.