Biotechnologia.pl
łączymy wszystkie strony biobiznesu
Prof. Węgrzyn laureatem medalu za badania nad terapią chorób genetycznych
12.04.2010
Profesor Grzegorz Węgrzyn, prorektor ds. nauki Uniwersytetu Gdańskiego został nagrodzony medalem w konkursie "Gdynia bez barier" za badania nad chorbą Sanfelippo
Zespół kierowany przez prof. Węgrzyna opracował lek, który znajduje się już w fazie badań klinicznych. Dotychczas progresja choroby, pomimo wysiłków naukowców i klinicystów była niemożliwa do zatrzymania.

Choroba Sanfilippo jest mukopolisacharydozą typu III (MPS III). Zdarza się raz na 66 tysięcy urodzeń. Osoby (dzieci) cierpiące na to schorzenie rodzą się zdrowe i bezobjawowe, a rozwój jest niezaburzony aż do 3 roku życia. W kolejnym etapie choroby następuje obniżenie sprawności psychomotorycznej, a w kolejnych latach upośledzeniu podlega pamięć i koncentracja, dochodzi do spowolnienia rozwoju umysłowego, chodzenia i mowy. Patomechanizm choroby leży w braku enzymu, przez co dochodzi do nagromadzenia polisacharydy - siarczany heparanu. Choroba należy do chorób Spichrzeniowych (lysosomal storage diseases).

Opracowana przez Prof. Węgrzyna i jego zespół forma terapii opiera się na interferencji RNA. Pomimo tego, że terapia zastępcza (wprowadzanie enzymów do organizmu) jest dostępna w innych typach mukopolisacharydoz (MPSI, MPSII oraz MPSIV), brak jest efektywnego działania, gdy występują juz objawy neurologiczne w przypadku choroby Sanfilippo. Zespół z Wydziału Biologii UG opracował możliwość wykorzystania siRNA (małego interferującego RNA) do wyłączania genów odpowiedzialnych za produkcję gromadzących się glikozaminoglikanów.

"Gdynia bez barier" jest częścią ogólnopolskiego programu "Polska bez barier", ale jedynym, którego organizatorem jest miasto. Celem konkursu jest pomoc w przełamywaniu stereotypów i barier architektonicznych, mentalnych, komunikacyjnych, utrudniających życie osobom niepełnosprawnym. Nagrodą dla najlepszych pomysłów i programów jest medal prezydenta miasta z logo konkursu "Gdynia bez barier".

Prof. dr hab. Grzegorz Węgrzyn (ur. w 1963 r. w Gdańsku), prorektor ds. nauki Uniwersytetu Gdańskiego od 1 września 2008. Dziekan Wydziału Biologii, Geografii i Oceanologii UG w latach 2002-2008. Zajmuje się biologią molekularną, chorobami genetycznymi, biochipami DNA oraz bakteriami.
KOMENTARZE
Newsletter