W badaniu klinicznym brało udział 22 pacjentów, cierpiących z powodu różnych typów ślepoty. Część z nich była chora na zwyrodnienie plamki żółtej, przewlekłą, postępującą chorobę oczu prowadzącą do całkowitej utraty wzroku. W skład drugiej grupy badanej wchodzili pacjenci cierpiący na chorobę Stargardta – najczęstszą przyczynę młodzieńczej dystrofii plamki żółtej, prowadzącej do ślepoty. W obydwu tych przypadkach pacjenci tracą komórki nabłonka barwnikowego (RPE). Są one niezbędne do prawidłowego widzenia, ponieważ dostarczają energię i składniki odżywcze fotoreceptorom. Uczestniczą też w przemianach metabolicznych zbędnych protein i lipidów zbierających się w siatkówce.

Wszyscy pacjenci, którzy uczestniczyli w badaniu trwającym od 2011 roku zaraportowali poprawę wzroku, jednakże rezultaty jednego z badanych przekroczyły wszelkie oczekiwania. Jego wzrok poprawił się z 20/400 (oznacza to ślepotę) do 20/40 (wynik charakterystyczny dla osoby widzącej, posiadającej małą krótkowzroczność). Taki rezultat oznacza dla pacjenta powrót do społeczeństwa, normalną interakcję z otaczającym światem, czy też możliwość prowadzenia samochodu.

Procedura lecznicza, jaką zastosowali naukowcy z ACT była znana już wcześniej. Ludzkie embrionalne komórki macierzyste zostały laboratoryjnie przekształcone do RPE, a następnie wstrzyknięte pod warstwę nabłonka barwnikowego w dotkniętym chorobą oku. Zastosowano komórki pochodzenia embrionalnego, jednakże ostatnie sukcesy w dziedzinie klonowania komórek macierzystych mogą oznaczać koniec użycia materiału zarodkowego. Naukowcy rozważają też wykorzystanie komórek macierzystych pochodzenia somatycznego, jako alternatywę w terapii chorób zwyrodnieniowych oczu. Do tej pory badania kliniczne dotyczące przywracania wzroku osobom ze zwyrodnieniem nabłonka barwnikowego siatkówki nie kończyły się spektakularnymi wynikami. Pozytywne rezultaty stosowanych do tej pory terapii genowych okazywały się tymczasowe, a leczenie za pomocą komórek macierzystych bywało bardzo inwazyjne.

Należy zauważyć, że badania ACT jeszcze się nie skończyły. Finalna publikacja odpowie na pytanie czy procedura z użyciem komórek macierzystych jest bezpieczna dla człowieka. Jeżeli rezultaty będą zadowalające, możemy się spodziewać upowszechnienia tej prostej w aplikacji terapii. Otwiera to drogę dla innych badaczy badających wykorzystanie komórek hES, Advanced Cell Technology zrealizowało coś, czego inne firmy nie mogły do tej pory osiągnąć.

Przeczytaj rownież:

Komórki macierzyste - podsumowanie 2012 roku

Ludzkie komórki skóry przeprogramowane w komórki macierzyste!

Łukasz Kałużny

Źródła:

• http://www.advancedcell.com/news-and-media/press-releases/act-confirms-clinical-trial-participant-showed-improvement-in-vision-from-20-400-to-20-40-following-treatment/index.asp
• http://www.newscientist.com/article/dn23568-stemcell-treatment-restores-sight-to-blind-man.html?cmpid=RSS|NSNS|2012-GLOBAL|health