Laboratorium profesora Ronalda Evansa z Instytutu Salka nazwało nową formę terapii HILO, w skrócie od „human islet-like organoids”. HILO to trójwymiarowe skupiska komórek trzustki stworzone z wykorzystaniem ludzkich komórek macierzystych. W trakcie testów na modelu mysim HILO utrzymywały prawidłowy poziom cukru we krwi zwierząt przez 50 dni po przeszczepie. Okres ten stanowił planowany czas badań na modelu mysim, jednak naukowcy uważają, że ta metoda zastosowana u ludzi może dać efekty terapeutyczne trwające wiele lat.
Cukrzyca typu 1 jest chorobą dotykającą około 1,6 mln Amerykanów. Szacuje się, iż koszty jej leczenia obecnymi metodami w USA wynoszą 14,4 mld dol. rocznie. Schorzenie to jest trudne w terapii, nawet przy zastosowaniu zautomatyzowanych urządzeń dostarczających insulinę do krwi w celu regulacji poziomu cukru. Na cukrzycę typu 1 choruje się całe życie. Przeszczepy trzustkowych wysepek beta (skupisk komórek wytwarzających insulinę) z tkanki dawcy stanowią skuteczną formę terapii, jednak wymagają od pacjentów przyjmowania w sposób ciągły leków immunosupresyjnych. Stworzone z komórek macierzystych HILO nie są odrzucane przez organizm biorcy, dlatego po ich przeszczepie nie ma konieczności podania leków hamujących reakcje odpornościowe.
Naukowcy z zespołu badawczego spodziewają się uzyskania zgody FDA na zastosowanie HILO u ludzi w przeciągu najbliższych 2-5 lat. Etap badań klinicznych terapii eksperymentalnych składa się z czterech faz, z których każda dotyczy innych aspektów bezpieczeństwa i skuteczności. Przewidywane testy kliniczne będą wymagały długiego okresu obserwacji uczestników, w związku z czym wprowadzenie nowej metody do lecznictwa może zająć nawet kilkanaście lat.
KOMENTARZE