Komisja Noblowska odniosła się do publikacji: Fire A., Xu S.Q., Montgomery M.K., Kostas S.A., Driver S.E., Mello C.C. Potent and specific genetic interference by double-stranded RNA in Caenorhabditis elegans. Nature 1998; 391:806-811, w której naukowcy ci po raz pierwszy na świecie opisali celowe wyciszenie ekspresji genu. Autorzy udowodnili w tej pracy, że do wyciszenia genu należy użyć dwuniciowego RNA, a nie pojedynczej nici.

Zjawisko interferencji RNA to naturalny mechanizm obrony przed wirusami i transpozonami, występujący w komórkach grzybów, roślin, zwierząt i ludzi. Ponadto mechanizm ten uczestniczy także w regulacji ekspresji genów. Odkrycie to zmieniło podejście naukowców do terapii schorzeń, których przyczyną jest zmieniona regulacja aktywności genów.

RNAi polega na specyficznej degradacji mRNA przez RNazy. Specyficzność ta opiera się na komplementarności zasad pomiędzy docelowym mRNA a krótkim RNA połączonym z kompleksem RNaz.

Fakt przyznania Nagrody w dziedzinie medycyny wskazuje na ogromny potencjał terapeutyczny procesu RNAi. Potwierdza to rozwój badań klinicznych z wykorzystaniem siRNA (krótkiego interferującego RNA), głównych cząsteczek efektorowych tego procesu. Obecnie badania z zakresu leczenia infekcji wirusowych dróg oddechowych za pomocą siRNA znajdują się już w II fazie klinicznej.

Również w Polsce prowadzone są badania nad wykorzystaniem mechanizmu interferencji RNA w terapii. Zaawansowane badania prowadzi polska firma biofarmaceutyczna Celon Pharma. W laboratoriach Firmy prowadzone są prace nad wdrożeniem siRNA do terapii nowotworowej, chorób metabolicznych oraz infekcji wirusowych.

Przyznanie Nagrody Nobla pozwoli na jeszcze szybszy rozwój prac zmierzających do wprowadzenia siRNA do terapii. Pozwoli to na zindywidualizowanie leczenia i poważnie zmniejszy niedogodności związane z chemioterapią.