Firma StemCells Inc. zajmuje się biologią komórek macierzystych. Prowadzi i wspiera badania rozwojowe nad technologiami wykorzystywanymi w tworzeniu oraz komercjalizacji skutecznych terapii opartych właśnie na komórkach macierzystych.

Pacjentami poddanymi leczeniu byli czterej chłopcy, cierpiący na rzadkie, nieuleczalne dotąd schorzenie centralnego układu nerwowego, jakim jest choroba Pelizaeus-Merzbacher. Do prawidłowego przewodzenia sygnałów pomiędzy neuronami niezbędna jest osłonka mielinowa na wypustkach tych komórek. W warunkach fizjologicznych u noworodków osłonka mielinowa jest zwykle uboga, jednak rozwija się w miarę upływu czasu dzięki prawidłowemu funkcjonowaniu oligodendrocytów – komórek, których funkcją jest tworzenie osłonek mielinowych w obrębie centralnego układu nerwowego. U dzieci ze schorzeniem Pelizaeus-Merzbacher występuje mutacja, której fenotypowym efektem jest upośledzenie oligodendrocytów. Nie zachodzi wówczas tworzenie osłonek mielinowych, co uniemożliwia przekazywanie impulsów elektrycznych przez neurony. Chore dzieci są niezdolne do mówienia, chodzenia, samodzielnego oddychania - choroba prowadzi do przedwczesnej śmierci.

Terapia chłopców polegała na wprowadzeniu milionów neuronalnych komórek macierzystych za pomocą igły poprzez otwory w czaszce, bezpośrednio do istoty białej w obrębie przednich płatów mózgowych. Przez 9 miesięcy chorym podawano leki immunosupresyjne w celu uniknięcia odrzucenia wszczepionych komórek przez organizm. Monitorowano zmiany za pomocą rezonansu magnetycznego oraz serii badań motorycznych i psychologicznych. Po roku od wprowadzenia komórek macierzystych u wszystkich pacjentów zaobserwowano wzmożoną mielinizację, przy jednoczesnym braku poważnych skutków ubocznych terapii, takich jak np. guzy nowotworowe. Co więcej, u trzech chłopców postępy w leczeniu były bardziej zaawansowane, a najstarszy, 5-letni pacjent, zaczął samodzielnie jeść i poruszać się z niewielką tylko pomocą.

Jest to pierwszy, a przy tym spektakularny przypadek wprowadzenia neuronalnych komórek macierzystych do mózgu ludzkiego i możliwości obserwacji towarzyszących temu efektów biologicznych. Chociaż badanie było prowadzone na niewielką skalę, to pokazuje, że wszczepianie komórek macierzystych do układu nerwowego może być bezpieczne. Daje to zielone światło do badań na większej grupie chorych, a także nadzieję na rozwój terapii częściej występujących chorób, takich jak choroba Parkinsona czy wielokrotna skleroza. Otwiera się przy tym droga do intensywnego rozwoju firm biotechnologicznych zajmujących się komórkami macierzystymi.

Ewa Sankowska

Źródło: Underwood E., Stem cells safe for rare brain disorder, Science, published online 10 Oct 2012