Biotechnologia.pl
łączymy wszystkie strony biobiznesu
Mutacje wstrzymują badania kliniczne z użyciem komórek macierzystych
Mutacje wstrzymują badania kliniczne z użyciem komórek macierzystych
Indukowane pluripotentne komórki macierzyste (iPSC) zróżnicowane do wyspecjalizowanych komórek siatkówki miały wyleczyć zwyrodnienie plamki żółtej prowadzące do utraty wzroku. Trwające badania kliniczne zostały jednak wstrzymane wskutek odnalezienia mutacji w komórkach pacjenta.

iPSC to komórki macierzyste o nie-embrionalnym pochodzeniu, otrzymywane poprzez reprogramowanie zróżnicowanych komórek do stanu pluripotencji – które wówczas mogą być ponownie różnicowane do niemal każdego typu komórek. Takie właśnie komórki zostały wyprowadzone przez grupę dr n. med. Masayo Takahashi w Japonii. Warstwa ludzkich komórek siatkówki wyhodowana z własnych komórek skóry pacjenta miała służyć jako przeszczep autologiczny.

Po zakończonej sukcesem transplantacji u pierwszego pacjenta w 2014 r., badanie kliniczne zostało zawieszone przed wykonaniem kolejnego przeszczepu siatkówki u drugiej osoby. Powodem wstrzymania badań była identyfikacja sześciu mutacji w linii iPSC wyprowadzonej od pacjenta, która nie przeszła etapu walidacji genomowej – wśród mutacji zidentyfikowano trzy delecje i trzy substytucje pojedynczych nukleotydów, jedna w obrębie onkogenu. Mutacje te mogły być obecne na niewykrywalnym poziomie już w oryginalnej linii komórek skóry lub też mogły pojawić się w trakcie procedury reprogramowania.

Ponieważ ryzyko związane z nowotworzeniem spowodowanym mutacją w onkogenie oceniono jako niskie, a zdania specjalistów co do ogólnego zagrożenia są podzielone, badanie zostało na pewien czas zawieszone. Dodatkowym powodem decyzji były zmiany w prawie japońskim regulujące rodzaje instytucji, w których mogą być prowadzone badania kliniczne z użyciem komórek macierzystych. Po dostosowaniu procedur do nowo obowiązujących regulacji, grupa zamierza wznowić rozpoczęte badania i uporać się z wynikłym problemem – a więc z jednej strony zidentyfikować źródło mutacji, zaś z drugiej przetestować komórki skóry od młodszych dawców służące potencjalnie jako wolny od mutacji przeszczep allogeniczny.

Źródła
KOMENTARZE
news

<Styczeń 2020>

pnwtśrczptsbnd
30
31
1
2
3
4
5
6
7
8
9
10
11
12
13
14
15
16
17
18
19
20
21
22
23
24
25
26
27
29
31
1
2
Newsletter