Biotechnologia.pl
łączymy wszystkie strony biobiznesu
Lek na bazie RNA może prowadzić do ślepoty
29.08.2008
Najnowsze badania dowodzą, że nowa terapia z wykorzystaniem siRNA, opracowana dla jednej z powszechnych chorób oczu – zwyrodnienia plamki żółtej, może prowadzić do ślepoty u niektórych pacjentów.
Małe, interferencyjne RNA wprowadzane w celu spowolnienia degeneracji siatkówki poprzez wyciszanie ekspresji genu czynnika wzrostu śródbłonka naczyniowego (Vascular Endothelial Growth Factor , VEGF), okazało się być szkodliwe dla oczu określonej populacji ludzi. Badania wykazały, że wykorzystywane siRNA oddziałuje z receptorem TLR3, uruchamiając w ten sposób drogę wiodącą do samobójstwa komórki. Śmierć komórek w tym miejscu natomiast prowadzi do ślepoty w wyniku zaniku komórek receptorowych siatkówki, na co nie ma już lekarstwa.

Grupa naukowców porównała geny receptora TLR3 sześciuset pacjentów cierpiących na zanik geograficzny siatkówki z genem tego receptora u osób zdrowych. Badania pokazały, że pewna grupa pacjentów jest chroniona przed zanikiem geograficznym siatkówki poprzez mutację obecną w genie TLR3. Oszacowano, że ryzyko zachorowania na tą chorobę jest zmniejszone o 30-70% u osób z mutacją w genie receptora. Wyniki zostały opublikowane w New England Journal of Medicine. Dalsze badania tej grupy pokazały, że komórki są o wiele bardziej podatne na śmierć po podaniu siRNA u osób, u których występuje typ dziki genu TLR3. Badania dostarczają bardzo wartościowych wyników, zwłaszcza w sytuacji, kiedy testy nad leczeniem zwyrodnienia plamki żółtej za pomocą siRNA są właśnie w fazie klinicznej. Dotychczas nie stwierdzono poważnych efektów ubocznych stosowania siRNA, jednak może to być wynik wykorzystania grupy pacjentów, która nie posiada obu wariantów genu receptora TLR3.

Źródło:Erika Check Hayden; Experimental RNA drug may cause blindness; Published online 27 August 2008; Nature
KOMENTARZE
Newsletter