Czym jest IMI?

Magda Gunn Scientific Project Manager, IMI Joint Undertaking

Magda Gunn, Scientific Project Manager IMI JU: IMI, czyli Innovative Medicines Initiative, Inicjatywa Technologiczna w zakresie Leków Innowacyjnych, to największy w historii projekt badawczy w obszarze biomedycznym działający na zasadach partnerstwa publiczno-prywatnego zawartego pomiędzy Unią Europejską a przemysłem farmaceutycznym. Jest to dobrze zorganizowany projekt dysponujący środkami na badania w obszarach biomedycznych. W IMI unikatowa w skali świata jest współpraca między największymi firmami farmaceutycznymi, światem akademickim, jak również przedstawicielami małych i średnich przedsiębiorstw, placówek naukowych, organizacji pacjentów, czy urzędami regulacyjnymi. Fundusze, którymi dysponuje IMI pochodzą w połowie z UE, a w połowie z EFPIA – Europejskiej Federacji Firm Farmaceutycznych i Asocjacji, czyli koncernów farmaceutycznych. Ten podział zachowany jest zarówno dla całego programu, jak i dla najmniejszych projektów realizowanych w ramach IMI. Całość to 2 mld euro.

Dlaczego partnerstwo publiczno-prywatne? Czy to coś unikalnego?

Jedynie pełna współpraca sektora publicznego oraz prywatnego jest w stanie przynieść realne zmiany i postęp na rynku innowacyjnych leków, a także bezpośrednio przełożyć ten rozwój na poprawę sytuacji pacjentów. Pierwszy aspekt – i to był również powód dlaczego IMI zostało stworzone – to fakt, że firmy farmaceutyczne uświadomiły sobie, że nie są w stanie samodzielnie stawić czoła niektórym współczesnym wyzwaniom, np. badawczym, produkcyjnym, związanym z wynajdowaniem nowych leków, czy coraz częściej pojawiającym się problemom nieudanych programów badawczo rozwojowych. Okazało się, że nawet najwięksi rynkowi gracze nie potrafią być w pewnych aspektach w 100% samowystarczalni. Dziś różne firmy pracują jednocześnie nad rozwiązaniem podobnych problemów, prowadzą podobne eksperymenty,  popełniając przy tym te same błędy, nie będąc tego świadomym. Przykładem może być walka z chorobą Alzheimera. Tak więc firmy farmaceutyczne stwierdziły, że nawiązując współpracę z podmiotami publicznymi i między sobą, mogą uniknąć podwajania kosztów, zwiększyć skuteczność i szanse na sukces. Współpraca z ekspertami z uniwersytetów, z innowacyjnymi i pomysłowymi przedstawicielami małych przedsiębiorstw biotechnologicznych, może przynieść niezbędną wiedzę i przyczynić się do oczekiwanego postępu. Taka wizja szerokiej współpracy sektora prywatnego i publicznego nad wspólnym zagadnieniem badawczym, czy palącym problemem naukowych to był właśnie pierwszy motywator, żeby stworzyć IMI. Każdy na tym zyskuje. Firmy zdobywają nowy know-how, innowacyjne pomysły na nowoczesne terapie, zaś naukowcy z uniwersytetów widzą, że ich praca zostanie wykorzystana w praktyce, dając im także satysfakcję finansową. IMI skupia się na tym, żeby przetłumaczyć wyniki badań naukowych na praktyczne zastosowanie z korzyścią dla wszystkich.

IMI to Partnerstwo publiczno-prywatne umożliwiające współpracę badawczą sektora publicznego i prywatnego na szeroką skalę , w ramach której konsorcja przemysłowe (składające się ze spółek należących do EFPIA) określają zagadnienia oparte na wspólnych wyzwaniach i inwestują środki na zajęcie się nimi. Konsorcja publiczne (uczelnie wyższe, organizacje badawcze, MŚP, organizacje pacjentów, urzędy regulacyjne, organy oceny technologii medycznych (HTA)) proponują rozwiązania i otrzymują dotacje z UE na uczestnictwo we wspólnych pracach badawczych z przemysłem. Konsorcjum prywatne i publiczne łącząc się, wypracowują razem ostateczny plan projektu i wspólnie go realizują.

Jak oceniłaby pani dotychczasową efektywność IMI 1?

To jest bardzo ciekawe i ważne pytanie. Odpowiedź na nie była szczególnie istotna dla uczestniczących w IMI firm farmaceutycznych, które w program inwestują swoje prywatne środki i w zasadzie zaważyła o tym czy zostanie uruchomiony program IMI 2. Na zasadzie – „Inwestujemy, więc co na tym zyskamy?”. Obecnie o najlepszych efektach tłumaczenia badań naukowych na praktyczne zastosowanie można mówić w przypadku opracowywania modeli klinicznych do badań różnych chorób, takich jak np. depresja czy choroba Alzheimera. Istnieje bowiem szereg chorób, w których wciąż brak jest dobrych modeli badawczych opartych na zwierzętach lub modeli in vivo. W ramach prowadzonych przez IMI badań nad depresją udało się stworzyć model oparty o ekran dotykowy. Myszy, albo szczury potrafią dotykać ekran, na którym jest wyświetlony np. obraz zagrożenia lub nagrody (jedzenia). Odpowiednio wyszkolone myszy dotykają ekran w odpowiedzi na stymulujące obrazy. Naukowcy zaś mogą wówczas studiować kognitywne reakcje tych zwierząt pod wpływem wszelakich testowanych leków i określić czy dany lek pozytywnie wpływa na stan depresji lub schozofrenii.

Inne przykłady najważniejszych dotychczasowych sukcesów IMI to:

• Stworzono niezawodne, zweryfikowane modele dla choroby Alzheimera, cukrzycy, schizofrenii i astmy.
• Opracowano klinicznie istotne biomarkery dla choroby Alzheimera, cukrzycy, schizofrenii i astmy.
• Stworzono solidne instrumenty do oceny bezpieczeństwa leków, profilaktyki i monitorowania.
• Opracowano i przedłożono organom regulacyjnym podstawowe standardy i narzędzia służące do opracowywania leków stosowanych w chorobach zakaźnych, POChP i cukrzycy.
• Udoskonalono projekt badań klinicznych i proces leczenia schizofrenii, bólu chronicznego i autyzmu.
• Współfinansowanie przez UE procesu opracowywania antybiotyków.
• Rozpoczęto i zaplanowano projekty z wykorzystaniem danych rzeczywistych oraz układu zapotrzebowania na dane ze strony urzędów regulacyjnych i płatników.

Czyli w skrócie można powiedzieć, że skoro jest planowane IMI 2 to „1” wypaliła?

Tak. Firmy farmaceutyczne stwierdziły, że warto uczestniczyć w tym programie i są gotowe zainwestować nawet więcej niż w pierwszej edycji. UE również postanowiła kontynuować ten program w formie IMI2 i zwiększyć jego budżet, do 3 mld euro.

Czy w czasie IMI 1 udało się opracować jakieś gotowe technologie, powstał może jakiś produkt gotowy do wypuszczenia na rynek?

Na to jest niestety jeszcze za wcześnie. Tak naprawdę żaden z projektów IMI jeszcze się nie skończył. Dopiero w drugiej połowie tego roku niektóre projekty wejdą w końcową fazę realizacji. Program badawczy, w którym istnieją największe szanse na pierwszy produkt rynkowy to New Drugs for Bad Bugs, który jest poświecony odporności bakteri na antybiotyki. Nowe antybiotyki opracowywane w ramach tego programu są w zaawansowanej fazie testów klinicznych, tym samym najbliżej wypuszczenia na rynek. Wiele projektów realizowanych podczas pierwszego IMI skupiało się głównie na fazie przedklinicznej. Dotyczyły np. poszukiwania nowych biomarkerów, czy wspomnianego już opracowywania lepszych modeli badawczych. Pamiętajmy, że czas wdrożenia nowego leku na rynek wynosi około 10–15 lat, a nasze projekty są tylko 5-letnie.

Czy efekty wypracowane przez zespoły w ramach IMI zostaną przejęte przez te koncerny farmaceutycznie, które partycypowały w finansowaniu Programu?

Wdrażanie rezultatów z projektów IMI w przemyśle farmaceutycznym jest głównym celem tej inicjatywy.  Mamy na to już kilka przykładów. W jednym z projektów dotyczących badań nad cukrzycą reprezentant sektora małych i średnich przedsiębiorstw opracował technologię produkcji linii komórkowych komórek beta trzustki. Jest to pierwsza udana ludzka linia komórek beta na świecie. Dzięki współpracy z globalnymi firmami farmaceutycznymi udało się zoptymalizować tą prototypową technologię i otrzymać funkcjonalne linie komórkowe o powtarzalnych cechach. Komórki beta trzustki hodowane zgodnie z opracowaną technologią  zachowują się identycznie jak komórki beta trustki in vivo w człowieku. Obecnie technologia przechodzi drugą fazę optymalizacji, celem której jest produkcja tzw. instrumentu do testowania leków. Całość własności intelektualnej należy do małego przedsiębiorstwa. Koniec końców, licencjonowanie tej technologii może okazać się dla tej firmy bardzo dochodowe, a duży koncern, który wykupi licencję będzie dysponować nową, konkurencyjną na rynku technologią.

Na jakiej podstawie wyznacza się obszary badawcze w ramach IMI?

Do nowej edycji programu, czyli IMI2 obszary badawcze były opracowane na podstawie raportu Światowej Organizacji Zdrowia, który został opublikowany w maju 2013r. Raport ten opisuje różne dziedziny zdrowia, skalę współczesnych chorób i to na jakie leki jest największe zapotrzebowanie. Powstał on dzięki współpracy różnych światowych instytucji farmaceutycznych. W oparciu o ten raport EFPIA wyznacza wstępnie obszary badawcze, w które ma zaangażować się IMI. Następnie dokument zawierający te propozycje trafia do otwartej konsultacji na terenie całej Europy.

Programy badawcze w IMI obejmują cały cykl innowacyjny – od odkrycia, przez opracowanie, po dostęp do pacjenta oraz monitorowanie bezpieczeństwa farmakoterapii. Tematy obejmują nie tylko badania laboratoryjne, ale także infrastrukturę danych oraz ich zbieranie i przetwarzanie, opracowywanie metodologii, modelowanie ekonomiczne itp. –  o ile przyczyniają się do zwiększenia efektywności badań i rozwoju oraz przyspieszenia dostępu do pacjenta.

Portfolio IMI

Tak krok po koku, jak wygląda współpraca z IMI?

Na początku grupa spółek należących do EFPIA określa dany problem lub zagadnienie, nad którym chciałaby się skupić. Następnie biuro IMI, po konsultacji ze środowiskiem naukowym, publikuje zaproszenia do składania wniosków o przystąpienie do danego projektu badawczego – tzw. Call for proposals. W odpowiedzi na Call wnioskodawcy publiczni z międzynarodowych konsorcjów, składających się z wielu interesariuszy, składają wnioski i proponują sposób zajęcia się danym problemem. Wówczas Biuro IMI wybiera najlepsze konsorcjum z pomocą niezależnych ekspertów. Potem partnerzy publiczni i prywatni  opracowują wspólny projekt, który następnie razem realizują.

Najtrudniejszym krokiem jest znalezienie parterów do współpracy. Nasze projekty są bardzo obszerne, a wymagania, które trzeba spełnić są bardzo szerokie i dotyczą różnych dziedzin. Często w danym obszarze uczestniczy 10 - 15 podmiotów np. kilka uniwersytetów, MŚP, placówek naukowych, czy organizacji pacjentów. Jeżeli ktoś pracuje w tej dziedzinie, z której akurat jest nabór wniosków do IMI, zna z publikacji naukowców specjalizujących się w tej dziedzinie lub wie, które centra naukowe prowadzą wiodące badania w danym obszarze, to czym prędzej powinien skontaktować się z danym uniwersytetem, albo z daną osobą i zaproponować współpracę.

Myślę, że na początek najłatwiej zaangażować się w te projekty gdzie są wymagania do przeprowadzenia badań klinicznych, gdzie wymagane są centra badań klinicznych i rekrutacji pacjentów z całej Europy.

Jak przebiega proces aplikacji?

Aplikacja odbywa się przez Internet. Wszystko dzieje się na naszej stronie internetowej (www.imi.europa.eu). Trzeba się zarejestrować i wypełnić formularz. Wszystkie aplikacje są oceniane przez niezależnych ekspertów. Biuro IMI zatrudnia ekspertów, którzy są najwyższej klasy specjalistami w danej dziedzinie, posiadają ogromne doświadczenie i wiedzę. Priorytetem jest ich niezależność. Nie dopuszczamy do sytuacji, w której ekspert mógłby mieć jakiś konflikt bądź znać się, czy pracować w firmie lub organizacji, składającej aplikację. Eksperci oceniają poziom naukowy aplikacji, a przede wszystkim czy zaproponowane pomysły i rozwiązania rzeczywiście odpowiadają wszystkim wymaganiom stawianym w ramach danego projektu. To jeden z najważniejszych aspektów – trzeba odpowiedzieć na wszystkie wymagania.

Czego oczekuje się od małych i średnich przedsiębiorstw?

Często małe i średnie przedsiębiorstwa posiadają niezbędną w danym projekcie technologię i know-how np. wiedzę w dziedzinie biomarkerów, lub technologie diagnostyczne. Pomagają też w ekspertyzach czy opracowywaniu dużych ilości danych i obróbek statystycznych.

Co dzieje się z wygenerowaną w czasie takiego projektu własnością intelektualną, jeżeli ma ona jakiś potencjał do komercjalizacji?

Jeżeli ktoś wchodzi do projektu IMI i dysponuje jakąś technologią, dajmy na to małe lub średnie przedsiębiorstwo posiada prawa do prototypu testu diagnostycznego, to na wstępie taki partner musi zadecydować, czy chce zachować pełne prawa do tego co będzie efektem końcowym projektu, lub odstąpić te prawa za odpowiednim wynagrodzeniem.  Najważniejszym aspektem jest to że wszyscy partnerzy muszą się zgodzić na warunki IP zanim projekt się rozpocznie. Biuro IMI asystuje w tych dyskusjach mających na celu zapewnienie optymalnej ochrony własności intelektualnej wszystkich partnerów. W większości przypadków nie ma z tym żadnego problemu. Nowe IP jest oczywiście własnością tego kto je wygenerował. IMI pozwala na jak największą elastyczność.

Co mogłaby pani poradzić polskim naukowcom lub przedsiębiorcom chcącym uczestniczyć w IMI?

Nie bać się aplikacji, dużo pytać i konsultować, oraz aktywnie szukać nowych kontaktów i współpracowników.

Oby w kolejnym IMI odsetek uczestników z Polski się zwiększył. Dziękuję za rozmowę.

dr Magda Gunn - kierownik naukowy w IMI. Jest odpowiedzialna za koordynowanie i zarządzanie konsocjów pod kątem naukowym jak również opracowywanie metodologii monitorowania postępu w bieżących projektach. Dodatkowo koordynuje relacje z pacjentami i grupami pacjentów.  Jest absolwentką Wydziału Chemii Uniwersytetu Adama Mickiewicza w Poznaniu oraz doktorem nauk chemicznych Uniwersytetu Północnej Karoliny w USA.

rozmawiał red. Tomasz Sznerch