Mechanizmy epigenetyczne w żywej komórce odpowiadają za regulację ekspresji genów. Pod wpływem różnorodnych czynników zewnętrznych informacja genetyczna może podlegać modyfikacjom o charakterze chemicznym takim jak metylacja DNA, modyfikacje histonów lub modyfikacje microRNA. Powstające zmiany decydują o aktywności genów regulatorowych, co skutkuje precyzyjną kontrolą ekspresji genów strukturalnych. W ten sposób następuje m.in. regulacja różnicowania i rozwoju poszczególnych komórek organizmu w określonym kierunku.

Jeszcze do niedawna wydawało się, że epigenomika mogłaby wykazywać tylko bardzo ograniczone możliwości wykorzystania jej w obszarze poszukiwania nowych leków. Tymczasem okazuje się, że istnieje cały szereg czynników chemicznych, które oddziałują na zmiany epigenetyczne w komórce. Są to tzw. epimutageny, powszechnie występujące w środowisku i posiadające szerokie zastosowania w przemyśle. Takie odkrycia otwierają drzwi dla branży R&D ‑ przypuszcza się, że wpływ odkryć związanych z epigenomiką na przemysł farmaceutyczny w ciągu najbliższych lat może przekroczyć znacząco wszelkie dotychczasowe przewidywania. Wynika to z dwóch ważnych faktów: po pierwsze z ogromnej skali uwalniania epimutagenów do środowiska naturalnego, co może skutkować niekorzystnymi zmianami w zdrowiu ludzi i zwierząt, a po drugie z szerokiego potencjału możliwych zastosowań epigenomiki w diagnostyce i leczeniu chorób. W praktyce stwarza to znakomite możliwości rozwoju nowego podejścia, zarówno w sferze diagnostyki, jak i rozwoju skutecznych terapii. Rynek R&D w obszarze poszukiwania leków działających poprzez zmiany epigenetyczne szacuje się w chwili obecnej na 800 mln USD, a jego rozwój w najbliższych 6 latach ma doprowadzić do wzrostu nawet do wartości 8 mld USD. Przewidywania są zatem bardzo optymistyczne, pomimo uwzględnienia trudnej sytuacji gospodarczej na świecie i innych czynników ryzyka, np. możliwych niepowodzeń w badaniach klinicznych.

Główny rozwój udziału epigenomiki w badaniach R&D spodziewany jest przede wszystkim w onkologii, głównie ze względu na ciągły brak skutecznych terapii w wielu przypadkach chorób nowotworowych i poszukiwaniu nowych miejsc uchwytu dla efektywnego leczenia. W dalszej kolejności epigenomika może zawojować leczenie schorzeń neurologicznych, immunologicznych oraz kardiologicznych. Co więcej, wiele firm farmaceutycznych, które coraz częściej muszą mierzyć się z problemem malejącej rentowności, może upatrywać wyjścia z impasu właśnie w nowym podejściu, jakim są mechanizmy epigenetyczne.

Ewa Sankowska

źródło:

K. J. Morrow Jr., Epigenomics infiltrates cancer treatment, BioMarket Trends, Oct 15, 2012 (Vo. 32, No. 18)