#1 Powrót do małp?

Kilka grup naukowców chce stworzyć lepsze modele do badań potencjalnych terapii skierowanych przeciwko chorobom układu odpornościowego i zaburzeniom pracy mózgu. Ze względu na fakt, że modele mysie tych schorzeń są stosunkowo słabe i nie pozwalają zastosować odniesień do ludzkiego organizmu w planach jest otrzymanie lepszych organizmów modelowych w postaci transgenicznych małp. Mimo licznych obaw etycznych możliwość testowania nowych leków na małpach mogłaby znacząco udoskonalić proces analizy potencjalnych substancji leczniczych.

#2 Z pomocą mózgu można wszystko?

Grupa neurobiologów z Północnej Karoliny wierząc w ogromne możliwości ludzkiego mózgu i systemu przewodzenia impulsów nerwowych (w końcu to ich dziedzina), opracowała egzoszkielet kontrolowany ‘siłą woli’ czyli impulsami wysyłanymi przez mózg. Egzoszkielet jest bowiem metalową konstrukcją, której celem jest wzmacnianie siły wszystkich lub wybranych mięśni osoby w niego wyposażonej. Tymczasem prowadzone są próby ‘podłączenia’ sparaliżowanych części ciała osób z urazem rdzenia kręgowego bezpośrednio do mózgu. Takie rozwiązanie pozwoliłoby zrezygnować ze zrobotyzowanych ramion i dotychczas rozwijanych egzoszkieletów, a tym samym przywrócić ludziom sparaliżowanym możliwość normalnego życia.

#3 Stawiamy na przeciwciała!

Firmy farmaceutyczne od wielu lat skupiają się na poszukiwaniu leku na schorzenia najczęściej i najboleśniej dotykające współczesnych ludzi, a niewątpliwie do takich należą wszelkiego rodzaju nowotwory. Ostatnio ogromne zainteresowanie wzbudziły dwa potencjalne leki – nivolumab i lambrolizumab. Pierwszy z nich jest najnowszym ‘dzieckiem’ firmy Bristol-Myers Squibb, natomiast drugi to efekt pracy naukowców Merck’a. Obie substancje działają jako immunomodulatory – blokują aktywację ligandu PD-1 (Programmed cell death 1), który znajduje się na powierzchni aktywowanych limfocytów T, a więc głównych członków ludzkiego układu odpornościowego. Jeżeli PD-1 zostanie związany przez inną cząsteczkę (tzw. PD-L1) to limfocyt T wkracza na drogę śmierci lub przestaje prawidłowo reagować na zagrożenia. W normalnych warunkach jest to sposób regulacji pracy układu odpornościowego i unikania nadwrażliwości na ‘substancje niegroźne’ objawiającej się tak popularnymi alergiami. Wiele komórek nowotworowych wytarza jednak własne cząsteczki wiążące się z PD-1 tym samym ‘rozbrajając’ nasz system obronny. Badane leki blokują oddziaływanie tych związków zapewniając tym samym prawidłową reakcję limfocytów T na antygen, którym w tym przypadku są komórki nowotworowe. Co jeszcze ważniejsze, w początkowych etapach trwających obecnie badań, oba leki wywoływały wyższy poziom odpowiedzi u pacjentów niż ipilimumab – lek o analogicznym mechanizmie działania, który wprowadzono do terapii zaawansowanego czerniaka w 2011 roku.

#4 Może tym razem pokonamy HIV?

W ubiegłym roku dwie grupy badawcze wykazały, że przeciwciała skierowane przeciwko szerokiej matrycy typów wirusa HIV powodowały szybką jego eliminację z organizmów małp. Teraz terapia tymi tzw. ‘szeroko neutralizującymi’ przeciwciałami będzie testowana na ludziach będących nosicielami wirusa. Pierwszych wyników spodziewać się można jesienią jednak rezultaty badań na małpach napełniają optymizmem. Dodatkowo rok 2013 przyniósł jeszcze jeden, choć dość ryzykowny pomysł, w postaci podawania wysokich dawek leków antyretrowirusowych dzieciom urodzonym z wirusem HIV. Naukowcy planują również badać szerzej to podejście umożliwiając, być może, eliminację wirusa już we wczesnym wieku dziecięcym zanim zdąży on wywołać nieodwracalne zmiany w organizmie.

#5 Sekwencjonowanie – start!

Nieustanne prace nad poprawą szybkości jakości sekwencjonowania DNA doprowadziły do zaprojektowania miniaturowego sekwencera, który w tym roku ma trafić na rynek. Technologia naukowców z Oxford Nanopore Technologies oparta jest o zastosowanie pierścieni białkowych działających jak biologiczne nanopory przez które DNA ‘podawane’ jest do właściwej podjednostki sekwencjonującej. Urządzenie ma docelowo mieć zdolność sekwencjonowania dłuższych nici DNA niż inne stosowane dotychczas techniki oraz możliwość wizualizacji wyników w czasie rzeczywistym. MinION™, bo tak nazywa się aparat, ma mieć bardzo szerokie zastosowanie. Twórcy sugerują bowiem, że może być ono wykorzystywane nie tylko w badaniach naukowych, ale również w medycynie spersonalizowanej czy badaniach środowiska.

#6 Kontynuacja hitu poprzedniego roku – komórki macierzyste!

Echem obserwowanego w 2013 roku dynamicznego rozwoju badań nad komórkami macierzystymi będą kolejne fazy testów. Japońska grupa naukowców już w tym roku rozpocznie pierwsze badania kliniczne z wykorzystaniem indukowanych pluripotentnych komórek macierzystych. Jak na badania kliniczne przystało nie powinniśmy jednak zbyt szybko spodziewać się wyników. Natomiast amerykańska firma biotechnologiczna Advanced Cell Technology, zapowiada publikację wyników dwóch badań przeprowadzonych z wykorzystaniem ludzkich zarodkowych komórek macierzystych pochodzących z komórek nabłonka barwnikowego siatkówki. Badania obejmowały około 30 osób cierpiących na jedną z dwóch form nieuleczalnej ślepoty zwyrodnieniowej. Niecierpliwie czekamy więc na efekty.

'Wspaniała szóstka’ przedstawiona powyżej wydaje się bardzo obiecująca. Nie wiadomo jednak czego dokładnie możemy się spodziewać. Należy pamiętać bowiem, że ludzki mózg we współpracy z szeroką wiedzą, lub nawet tylko przypadkiem jest w stanie odkryć rzeczy, których dziś nie potrafimy przewidzieć. I to właśnie na takie wynalazki i pomysły czekamy najbardziej. Miejmy jednak nadzieję, że wszystkie nowe odkrycia będą wykorzystywane wyłącznie w sposób przydatny dla ludzkości.