Ojciec narodzonych bliźniaków jest nosicielem wirusa HIV. Chociaż jego potomstwo niekoniecznie musiałoby urodzić się z HIV, He Jiankui postanowił sprawić, by przyszłe dzieci uzyskały ochronę przed zakażeniem już w zarodku. Wystarczyła zmiana w obrębie tylko jednego genu.
Badacz wyjaśniał, że ta niezwykła ciąża od samego początku nieco przypominała "regularne zapłodnienie in vitro", z jedną tylko różnicą. W celu wprowadzenia zmiany w materiale genetycznym połączonych komórek, zastosowano metodę CRISPR-Cas9. Jest to metoda umożliwiająca rozcięcie łańcucha DNA, usunięcie danego genu i wstawienie w tym miejscu nowego.
Do połączonych komórek jajowych i plemników naukowcy wszczepili białko CRISPR, które zostało nakierowane na dokonanie zmiany w obrębie genu CCR5. Wyłączenie tego pojedynczego genu umożliwia "zamknięcie bramy", przez którą wirus HIV może się przedostać i zarazić komórki. Mimo zastosowania tak zaawansowanych technik warto zauważyć, że infekcja wirusem HIV nadal może potencjalnie wystąpić.
Bliźniaczki Lulu i Nana urodziły się kilka tygodni temu i obecnie są już w domu z rodzicami. Ogromnym sukcesem jest jak dotąd brak wykrytych chorób i dobry stan dzieci. W celu ochrony i bezpieczeństwa rodzina pozostanie anonimowa, informacje o miejscu, gdzie projekt był realizowany również nie zostały podane.
W badaniu klinicznym wzięło udział podobno co najmniej siedem par, w których potencjalni ojcowie byli zainfekowani wirusem HIV. Na świat przyszła tylko jedna para bliźniąt.
Ponieważ gen jest edytowany na bardzo wczesnym etapie rozwoju, zmiana genetyczna może być dziedziczna i wpływać na całą pulę genową potomstwa. W rozmowie z Associated Press kilku naukowców wyraziło wątpliwości, czy edycja genu zakończy się pełnym sukcesem, powołując się na niewystarczające dowody.
Jiankui He, pracujący na Południowym Uniwersytecie Nauki i Technologii w Chinach zapewnia, że wkrótce opublikuje pełne dane dotyczące przeprowadzonych badań, a jak dotąd odważne twierdzenia nie zostały jeszcze zweryfikowane przez niezależnych badaczy.
Jeśli badania okażą się prawdziwe i rzetelne – będzie to postęp niezwykle ważny i jednocześnie bardzo kontrowersyjny. Podczas gdy ulepszanie genów metodą CRISPR jest obiecujące zarówno dla nauki, jak i dla społeczeństwa, wielu naukowców nadal nie odważyłaby się przeprowadzić jakichkolwiek badań na ludziach. Edytowanie genów jest bowiem procesem bardzo słabo poznanym zarówno w teorii, jak i w warunkach laboratoryjnych. Próba przeprowadzenia badania klinicznego w tym obszarze jest więc niezwykle odważnym i ryzykownym krokiem.
Pomijając względy naukowe, projekt jest obarczony poważnym problemem natury etycznej. Pomimo wielu krytycznych opinii, które błyskawicznie obiegły świat, Jiankui jest przekonany o swoim sukcesie i wielkim przełomie w genetyce klinicznej.
KOMENTARZE