Niekomercyjne badania kliniczne, finansowane przez Agencję Badań Medycznych, przyniosły nowe możliwości terapeutyczne. Ich celem jest optymalizacja sposobu leczenia, tworzenie nowych standardów postępowania i poprawa wskaźników wyleczalności. Brak rejestracji dla wielu leków stosowanych u dzieci oraz ograniczony dostęp do terapii stanowią poważne wyzwania wśród klinistów. Dlatego też rzetelne badania kliniczne są niezbędne dla bezpiecznej i skutecznej terapii. Ponadto promowanie alternatywnych metod leczenia jest kluczowe, zwłaszcza dla populacji pediatrycznej, gdzie brak pełnej wiedzy o wpływie leków na organizm dziecka może zwiększać ryzyko działań niepożądanych. Dzięki wsparciu finansowemu ABM udało się uruchomić kilkanaście projektów dedykowanych dzieciom i młodym dorosłym. Te inwestycje zmieniają krajobraz badań klinicznych w Polsce, oferując szanse na nowe terapie i wyzdrowienie. Aby jednak osiągnąć pełny potencjał, konieczne jest dalsze zaangażowanie i promowanie świadomości na temat znaczenia tych badań dla zdrowia i życia dzieci. Kilka takich projektów zostało opisanych poniżej. 

Terapia umożliwiająca wygaszenie uciążliwych objawów w atopowym zapaleniu skóry u dzieci

Zespół pod kierownictwem prof. dr hab. n. med. Joanny Narbutt z Uniwersytetu Łódzkiego pracuje nad oceną skuteczności i bezpieczeństwa stosowania cyklosporyny i metotreksatu w atopowym zapaleniu skóry (AZS) u dzieci i młodzieży. Naukowcy chcą znaleźć terapię, która nie tylko łagodzi objawy AZS, ale również prowadzi do wygaszenia choroby u młodych pacjentów. Obecne metody często nie są wystarczające, dlatego badane są leki immunosupresyjne, aby poprawić jakość życia dzieci z AZS. Dotychczas do badania włączonych zostało 54% planowanych pacjentów, a wyniki wstępne są obiecujące (dobre efekty kliniczne, brak działań niepożądanych, zadowolenie oraz poprawa jakości życia uczestników badania). Szczegółowa analiza będzie możliwa po zebraniu kompletu danych.  

Skuteczne przeciwdziałanie nadciśnieniu tętniczemu u młodzieży w wieku 12-17 lat ograniczające występowanie działań niepożądanych znacznie obniżających jakość życia nastolatków w porównaniu do obecnego standardu leczenia

Nadciśnienie tętnicze dotyka 10-13% nastolatków, a leczenie często niesie za sobą ryzyko działań niepożądanych, zwłaszcza w zakresie zaburzeń metabolicznych i tolerancji wysiłku. Naukowcy z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego opracowują bezpieczniejszy schemat leczenia. Badany lek okazuje się obiecującą opcją. Jego działanie przynosi efekty w obniżaniu ciśnienia tętniczego, minimalizując jednocześnie ryzyko działań niepożądanych związanych z metabolizmem i tolerancją na wysiłek. Co ważne, ma również działanie antyoksydacyjne. Projektem objęto ponad 1/3 docelowej grupy pacjentów. Badana jest nie tylko poprawa zdrowia fizycznego, ale także społecznego funkcjonowania nastolatków, z uwzględnieniem aspektów szkolnych i życia codziennego.

Zapobieganie ciężkiej niewydolności oddechowej u noworodków

Naukowcy z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego szukają sposobów, by skutecznie zapobiec niewydolności oddechowej i nadciśnieniu płucnemu u noworodków. Obecnie obserwujemy wzrost liczby porodów przez cesarskie cięcie, co może prowadzić do utrudnionego wchłaniania płynu płucnego u noworodków. Projekt REFSAL skupia się na zmniejszeniu odsetka ciężkiego nadciśnienia płucnego poprzez zastosowanie wziewnego podawania salbutamolu. Dzięki takim innowacyjnym badaniom nauka kieruje się ku skutecznym rozwiązaniom, które mogą poprawić życie najmłodszych i ich rodzin.