Podczas odbywającego się w Waszyngtonie w dniach 12-16 listopada 2005 35th Annual Society for Neuroscience Meeting Alnylam Pharmaceuticals przedstawił wyniki prowadzonych badań pre-klinicznych. Przedstawiono dane z trzech programów realizowanych we współpracy z ośrodkami akademickimi. Programy te dotyczą choroby Parkinsona, Huntingtona i neuropatii.

Alnylam to wiodąca firma biofarmaceutyczna. Koncentruje się na wdrażaniu terapii opartych na interferencji RNA. Założona w 2002 roku nieprzerwanie zajmuje pozycję lidera z uwagi na posiadane patenty, technologię i know-how Dane pokazywane przez neurologów zgodnie wskazują na potencjał RNAi jako leku w terapii chorób neurologicznych powiedział Victor Kotelianski, vice prezes działu badawczego Alnylam Pharmaceuticals. Wyniki naszych, jeszcze trwających, badań pre-klinicznych potwierdzają słuszność stosowania siRNA w terapii tych chorób. W terapii choroby Parkinsona Alnylam zdecydował się zadziałać na gen kodujący białko alfa-synukleinę. Opracowanie sekwencji zastosowanego siRNA i jego synteza w całości jest dziełem wyłącznie firmy. Według doniesień z badań in vitro stosowane siRNA są stabilne w płynie mózgowo-rdzeniowym i wyciszają gen. Obecnie, w ramach współpracy z Dr Matthew Farrer i Dr Jada Lewis prowadzone są w Mayo Clinic badania na zwierzętach modelowych w celu określenia stopnia wyciszenia in vivo. Wstępne wyniki pokazują, że testowane siRNA wnikają do komórek nerwowych nawet w miejscach odległych od miejsca iniekcji. Przedstawiono także badania pre-kliniczne siRNA w terapii bólu związanego z uszkodzeniami układu nerwowego wywołanymi urazami niższych partii pleców, cukrzycą, neuropatią, terapią nowotworów lub półpaścem Badania zostały przeprowadzone przez Dr Frank Porreca i Dr Josephine Lai z University of Arizona. Najpierw przetestowano siRNA skierowane przeciwko genowi kodującemu peptyd NPY, związany z powstawaniem bólu. Następnie poddano testom pre-klinicznym siRNA skierowane przeciwko genowi NaV1.8. Kodowane przez ten gen białko tworzy kanał jonowy, który odgrywa rolę w powstawaniu bólu. Dotychczasowe próby zastosowania niskocząsteczkowych inhibitorów kanału, nie przyniosły spodziewanych rezultatów. Według przedstawionych wyników zastosowanie siRNA skierowanego przeciwko NaV1.8 spowodowało prawie całkowite ustąpienie bólu. Badania pre-kliniczne dotyczące choroby Huntingtona są prowadzone przy wspólpracy z Dr Aronin i Dr Philip Zamore z University of Massachusetts Medical School. Naukowcy ci opracowali sekwencję siRNA przeciwko genowi kodującemu huntingtynę. Gen ten u ludzi dotkniętych chorobą Hungtintona jest zmutowany, co powoduje nieprawidłową konformację białka. Obecnie trwają testy na zwierzętach.

Red. Piotr Guzenda beguz@o2.pl