Amerykańscy badacze po latach prób odkryli tę metodę na myszach. Metoda wykorzystuje wirusowy wektor specyficznego rodzaju wirusa AAV, który jest zdolny do zamieszkania w komórkach mięśniowych i nie wywołuje odpowiedzi systemu immunologicznego. Wykorzystanie czynnika wzrostu VEGF zwiększa przenikanie do mięśni czynnika terapii genowej. Dystrofia mięśniowa Duchenne jest sprzężonym z chromosomem X genetycznym schorzeniem, które dotyka jednego na 3500 tysiąca chłopców. Choroba wynika z mutacji w genie, pacjentom brakuje proteiny (tak zwanej dystrofiny), która jest potrzebna dla poprawnej struktury mięśni. Bez tego białka mięśnie zanikają i chory umiera. „Poprzez pojedyncze wstrzyknięcie wektora AAV można uratować terapeutyczne poziomy dystrofiny każdego mięśnia szkieletowego i sercowego u myszy” - mówi Chamberlain, profesor neurologii, dyrektor Centrum badawczego Dystrofii Mięśniowej na University of Washington School of Medicine. Obecnie badacze gromadzą bazę, aby żądać prawnych zatwierdzeń dla ograniczonych prób na ludziach, aby ustalić bezpieczeństwo bardzo małej dawki wektora w ludzkich mięśniach. Bezpieczeństwo wektora będzie kluczem do dalszego rozwoju i jest obszarem, które uprzednio powodowało zablokowanie projektów naukowych terapii genowych. Wchłonięty adenowirusowy wektor prowadził do śmierci amerykańskich pacjentów po wywołaniu odpowiedzi zapalnej w płucach. W zeszłym roku liczba prób uległa zatrzymaniu, po tym jak francuscy naukowcy zdali raport o wyższej niż przewidywano liczbie przypadków białaczki pośród dzieci leczonych na śmiertelny zespół ciężkiego złożonego niedoboru odporności. Po 3 latach pomyślnej terapii genowej, dwie najmłodsze pacjentki zachorowały na białaczkę. Jednak zgodnie z ostatnią konferencją Euregenethy, siatka europejskich naukowców dąży do rozwoju standaryzacji uregulowań dotyczących terapii genowych. Uważają oni, że ryzyko zagrożeń terapii genowej jest mniejsze niż standardowej terapii.