W ostatnich latach mikro RNA – małe, niekodujące RNA pełniące kluczową rolę w regulacji ekspresji genów, zostało powiązane z wieloma chorobami oraz wzbudza coraz większe zainteresowanie jako element terapii.
SPC3649 jest cząsteczką antysensowną w stosunku do miR-122, miRNA specyficznego dla komórek wątrobowych. Testy kliniczne objęły grupę 48 zdrowych ochotników i jeśli ich wynik będzie pozytywny, dalsze próby obejmą pacjentów zainfekowanych wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV). Badania przedkliniczne wykazały skuteczność leku opartego na technologii miRNA w blokowaniu rozwoju wirusa HCV w komórkach wątrobowych. Jest to pierwszy środek wykorzystujący tą nową, ale obiecującą technologię, który dotarł do fazy badań klinicznych. Obecnie w fazie badań przedklinicznych jest testowanych kilka kolejnych preparatów nakierowanych na terapie raka płuc, raka prostaty, HCV oraz białaczki szpikowej
Źródło: Nature Reviews Drug Discovery 7, 550-551 (July 2008)
KOMENTARZE