Panacos Pharmaceuticals, Inc. – firma biotechnologiczna, która za cel postawiła sobie opracowanie terapeutyków antywirusowych nowej generacji ogłosiła w tym tygodniu koniec pierwszej części drugiej fazy klinicznej badań nad ich czołowym produktem będącym kandydatem na lek przeciw HIV – PA-457 oraz udostępniła otrzymane wyniki. Główne założenie postawione dla tej fazy testów zostało zrealizowane: stwierdzono statystycznie znaczącą redukcję ilości wirionów w 1 ml krwi (viral load) w porównaniu z grupą otrzymującą placebo. Średni spadek ilości wirusa we krwi w grupie badanie był większy niż 1log10 czyli 90% w przypadku zastosowania najwyższej dawki, PA-457 jest pierwszym z nowej klasy leków zwanych inhibitorami dojrzewania (Maturation Inhibitors), posiadających szeroki zakres aktywności anty-HIV, wliczając w to serotypy oporne na obecnie stosowane leki.

W fazie IIa badań, przeprowadzonej w czołowych centrach akademickich w USA zbadano skuteczność 4 różnych dawek leku (25, 50, 100 i 200 mg). PA-457 był podawany doustnie przez 10 dni pacjentom u których stwierdzono infekcję wirusem HIV. 11 dnia zbadano ilość wirusów we krwi, a w następnych dniach określono bezpieczeństwo leku, tolerowanie go przez ludzki organizm oraz jego farmakokinetyki. Przy dawkach 100 i 200 miligramowych nastąpiła znaczna redukcja wirionów we krwi w porównaniu do placebo (w indywidualnych przypadkach nawet 1.7log10). Przy dawce 200 mg środkowe wartości viral load zmieniły się jedenastego dnia o -1.03log10. Dla pozostałych dawek wyniosło ono placebo +0.03 log10; 25mg: +0.05 log10; 50mg: -0.17 log10; 100mg: -0.48 log10. Genetyczna analiza wirusów u pacjentów przed i po kuracji podana dla 21 z 33 pacjentów nie wykazała żadnego nabycia oporności na PA-457. Wszystkie dawki okazały się bezpieczne jak i tolerowane bez wystąpienia żadnych anomalii stopnia 3 i 4. Wszystkie zaobserwowane uboczne efekty były łagodne lub umiarkowane i nie zaobserwowano toksyczności związku dla organizmu w zależności od dawki. ”Jesteśmy bardzo zadowoleni z wynikami tej ważnej fazy IIa badań”- oświadczył Samuel K. Ackerman, MD, Chairman and CEO firmy Panacos. Dodał on także iż ”wierzymy że Pa-457 jest potężnym przełomowym lekiem, który może pełnić dużą rolę w terapii zakażenia wirusem HIV, wliczając w to pacjentów dopiero ją rozpoczynających oraz tych, którzy już wcześniej byli poddawani terapii antyretrowirusowej . Terapia bazująca na doustnym podawaniu raz dziennie terapeutyku jest bardzo obiecująca. Planujemy teraz rozpocząć fazę IIb w pierwszej połowie 2006 roku. PA-457 jest niskocząsteczkowym związkiem mającym ambicje zostać nowym terapeutykiem do zwalczania wirusa HIV. Mechanizm działanie tego związku jest inny niż uzywane obecnie leki oraz pozostałe, będące w fazie rozwoju. Pa-457 blokuje kluczowy etap powstawania białek kapsydu wirusa. Ten nowy mechanism nazwany inhibicją dojrzewania został odkryty przez firmę Panacos i jej współpracowników. Przedkliniczne badania dotyczące PA-457 wykazały jego dużą skuteczność w zwalczaniu serotypów opornych na stosowane obecnie leki w przypadku modeli zwierzęcych. Obecnie próby kliniczne mają dostarczyć informacji na temat skuteczności terapii PA-457 u ludzi.