Pacjenci zapisujący się na badania wieloośrodkowe o nazwie CUPID (ang. Calcium Up Regulation by Percutaneous Administration od Gene Therapy i Cardiac Disease) podlegali minimalnie inwazyjnej procedurze cewnikowania serca, która wprowadza specjalnie zmodyfikowany gen, stymulujący produkcje enzymu niezbędnego do efektywnego pompowania krwi przez serce. New York Presbyterian Hospital/Columbia University Medical Center jako pierwsze wprowadziło tą terapie w okolicach Nowego Jorku. Szpital obecnie rekrutuje pacjentów do drugiej fazy badań klinicznych CUPID w celu dalszego określenia bezpieczeństwa i efektywności u pacjentów z zaawansowaną niewydolnością serca.
Wyniki pierwszej fazy badań klinicznych zostały zaprezentowane 10 listopada na American Heart Association (AHA) Scientific Session 2008 w Nowym Orleanie. U siedmiu na dziewięciu pacjentów, którym podawano lek zanotowano poprawę po sześciu miesiącach. Początkowe wyniki pokazują, że terapia może być pomocna pacjentom z zaawansowana niewydolnością serca. Druga faza ma postać zrandomizowanego badania przeprowadzonego metodą podwójnie ślepej próby z placebo w grupie kontrolnej. Naukowcy przewidują, że na badania CUPID zapisze się 46 pacjentów z zaawansowaną niewydolnością serca w 13 szpitalach na terenie Stanów Zjednoczonych.
Więcej niż pięć milionów ludzi w Stanach Zjednoczonych cierpi na niewydolność serca. Pacjenci z ciężką formą tej choroby mają problemy z oddychaniem, ponieważ serce nie jest na tyle silne, aby wypompowywać płyn z płuc. Około 70% osób cierpiących na tę chorobę umiera w ciągu 10 lat od momentu zdiagnozowania. Niewydolność serca to jedyna choroba z grupy chorób sercowo-naczyniowych, której częstotliwość występowania w ostatnich latach wzrasta, zamiast spadać.
Narodowe, wieloośrodkowe badania kliniczne są finansowane i kierowane przez Celladon Corporation of La Jolla w Kalifornii. Firma ta ogłosiła, że terapia zwana MYDICAR® wykazała poprawę w funkcjonowaniu serca bez znaczących obaw co do bezpieczeństwa w wielu przypadkach wad serca (doświadczenia prowadzone na dużych zwierzętach modelowych).
Katarzyna Wyborska
American Heart Association (AHA) 2008 Scientific Sessions; November 8 – 12, New Orleans, Louisiana
Wyniki pierwszej fazy badań klinicznych zostały zaprezentowane 10 listopada na American Heart Association (AHA) Scientific Session 2008 w Nowym Orleanie. U siedmiu na dziewięciu pacjentów, którym podawano lek zanotowano poprawę po sześciu miesiącach. Początkowe wyniki pokazują, że terapia może być pomocna pacjentom z zaawansowana niewydolnością serca. Druga faza ma postać zrandomizowanego badania przeprowadzonego metodą podwójnie ślepej próby z placebo w grupie kontrolnej. Naukowcy przewidują, że na badania CUPID zapisze się 46 pacjentów z zaawansowaną niewydolnością serca w 13 szpitalach na terenie Stanów Zjednoczonych.
Więcej niż pięć milionów ludzi w Stanach Zjednoczonych cierpi na niewydolność serca. Pacjenci z ciężką formą tej choroby mają problemy z oddychaniem, ponieważ serce nie jest na tyle silne, aby wypompowywać płyn z płuc. Około 70% osób cierpiących na tę chorobę umiera w ciągu 10 lat od momentu zdiagnozowania. Niewydolność serca to jedyna choroba z grupy chorób sercowo-naczyniowych, której częstotliwość występowania w ostatnich latach wzrasta, zamiast spadać.
Narodowe, wieloośrodkowe badania kliniczne są finansowane i kierowane przez Celladon Corporation of La Jolla w Kalifornii. Firma ta ogłosiła, że terapia zwana MYDICAR® wykazała poprawę w funkcjonowaniu serca bez znaczących obaw co do bezpieczeństwa w wielu przypadkach wad serca (doświadczenia prowadzone na dużych zwierzętach modelowych).
Katarzyna Wyborska
American Heart Association (AHA) 2008 Scientific Sessions; November 8 – 12, New Orleans, Louisiana
KOMENTARZE