Obecnie dużo uwagi poświecone jest transplantacjom nerwowych komórek macierzystych, jako potencjalnym, a zarazem obiecującym terapiom dla pewnych chorób neurodegeneracyjnych. Lee i współpracownicy w swoich badaniach pokazali na mysim modelu choroby Sandhoff`a, że transplantacja nerwowych komórek macierzystych w kombinacji z tradycyjnymi lekami, pozwoliła niemalże dwukrotnie wydłużyć życie myszy.

Myszy modelowe dla tej choroby pozbawione są genu dla wspomnianej już beta-heksozaminidazy. Zadaniem tego enzymu jest rozkładanie pewnych lipidów (gangliozydów) i zapobieganie ich akumulacji. Transplantacja nerwowych komórek macierzystych do przodomózgowia i móżdżku tych myszy nie tylko wydłużyła im życie, ale również istotnie wpłynęła na podtrzymanie funkcji motorycznych. Dalsze badania wykazały, że transplantowane komórki uległy poprawnej integracji, różnicowaniu oraz cechowały się normalną elektrofizjologią. Co więcej wykazywały ekspresję beta-heksozaminidazy, dzięki czemu była ograniczana patologiczna kumulacja związków lipidowych.

Ponieważ najlepsze efekty, w postaci dwukrotnie wydłużonego czasu życia i zapobiegania zaburzeniom funkcji motorycznych, obserwowano przy jednoczesnym stosowaniu tradycyjnych leków oraz transplantacji nerwowych komórek macierzystych można przypuszczać, że właśnie terapia łączona daje szansę na skuteczne leczenie niektórych chorób neurodegeneracyjnych.

Źródło: Nature Reviews | Neuroscience Volume 8 | May 2007