Glikogenaza typu II jest to bardzo rzadka choroba, która osłabia mięśnie, a spowodowana jest zmniejszona ilością enzymów rozkładających glikogen. Brak tych enzymów powoduje gromadzenie się glikogenu w niektórych tkankach zwłaszcza w sercu i tkance mięśniowej. Jest to choroba rzadka (1 na 40.000 urodzeń na całym świecie), ale często ma fatalne skutki i może doprowadzić do zaniku mięśni. Myozyme został opracowany w celu zastąpienia ludzkiego enzymu (alfa-glukozydazy). Aktywny składnik preparatu Myozyme (alglukozydaza alfa), jest kopią ludzkiego enzymu. Enzym ten produkowany jest przez komórkę, do której wprowadza się gen umożliwiający jej Produkcję tego enzymu. Działaniami niepożądanymi, które mogą wystąpić podczas stosowania leku są zaczerwienienia, pokrzywka, gorączka i wysypka. Mimo to lek zwiększa czas życia u pacjentów z wczesną postacią choroby Pompego. Środek poprawia czynność serca, ruch oraz czynności oddychania. W USA Myozyme jest uznany za sierocy produktem leczniczym, możliwy do stosowania we wszystkich postaciach choroby Pompego. W marcu 2006 roku Komisja Europejska przyznała frmie Ganzyme Europe B.V. pozwolenie na dopuszczenie preparatu do obrotu w całej Uni Europejskiej.

Źródło: www.emea.en.int