Ten pozyskiwany z transgenicznych kóz środek będzie pomagał ludziom, u których brak jest genu odpowiedzialnego za eliminowanie zakrzepów. Lek pod nazwą ATryn zawiera antytrombinę alfa, produkowaną zazwyczaj naturalnie w ciele człowieka. Kiedy samorzutnie pojawiają się zakrzepy, organizm rozbija je za pomocą antytrombiny alfa zanim staną się szkodliwe. Jednakże niektórzy ludzie nie posiadają genu odpowiedzialnego za tworzenie antytrombiny alfa, przez co są podatni na zakrzepicę, która może być groźna w czasie operacji lub porodu. Profilaktycznie lub w kluczowych momentach, takich jak operacja, osoby z niedoborem antytrombiny otrzymywałyby zwykle antytrombinę alfa pochodzącą z osocza krwi, która ma zapobiec występowaniu zakrzepów. Teraz pojawiła się alternatywa. Opinia CHMP oznacza zatwierdzenie leku do stosowania w trakcie operacji, lecz jeszcze nie przez kobiety w ciąży. Technika wykorzystana do produkcji ATrynu jest nowatorska. Gen antytrombiny alfa jest łączony z DNA kozy. Następnie koza wydziela antytrombinę alfa w swoim mleku, z którego można ją wyekstrahować. Podobne techniki są teraz opracowywane do wytwarzania wielu innych produktów transgenicznych. Decyzja ta stanowi punkt zwrotny dla sektora biotechnologicznego i medycznego. Choć niedobór antytrombiny jest rzadką chorobą, dotykającą tylko jedną na 3000 do 5000 osób, produkty wytwarzane z osocza krwi są w nieunikniony sposób drogie, ograniczone liczbą donacji krwi od dawców. Preparaty zastępcze będą ratować życie i zmniejszać popyt na osocze krwi - rzadkie bogactwo. W ciągu roku jedna transgeniczna koza może wyprodukować ilość antytrombiny alfa odpowiadającą 90 000 donacji krwi. Nowe środki podobne do ATrynu jeszcze bardziej złagodzą walkę o produkty osocza krwi. W lutym CHMP zdecydował, że ATryn nie może zostać zatwierdzony ze względu na ograniczone rozmiary próby testowej i lekką różnicę między produktem finalnym i lekiem użytym w testach - produkt finalny będzie poddany dodatkowej jednorazowej filtracji. Spółka wprowadzająca ATryn na rynek, Genzyme Europe, w imieniu producenta GTC Biotherapeutics, złożyła wniosek do CHMP o powtórne rozpatrzenie decyzji. W trakcie ponownego badania CHMP uznał, że korzyści z ATrynu przeważają nad ryzykiem. W pełnej opinii czytamy: "ATryn jest zalecany w profilaktyce tromboembolizmu żylnego przy operacjach pacjentów z wrodzonym niedoborem antytrombiny. ATryn podaje się zazwyczaj w skojarzeniu z heparyną lub heparyną o niskiej masie molekularnej." Heparyna jest powszechnie stosowanym lekiem antykoagulacyjnym. Profesor Isobel Walker, konsultantka w dziedzinie hematologii przy Szpitalu Królewskim w Glasgow, przyklasnęła tej decyzji. - To dobry dzień dla europejskich pacjentów z wrodzonym niedoborem antytrombiny i dla ich lekarzy. ATryn zapewnia alternatywę wobec leczenia antytrombiną pochodzącą z ludzkiego osocza i daje lekarzom i pacjentom większy wybór sposobów leczenia - powiedziała.