Onasemnogen abeparwowek został zaprojektowany, aby adresować genetyczną przyczynę SMA za pomocą jednorazowej, stałej dawki, której nie trzeba dostosowywać do wieku ani masy ciała. Poprzez zastąpienie genu SMN1 onasemnogen abeparwowek może poprawić funkcje motoryczne, oferując opcję jednorazowego leczenia różniącą się od metod ciągłego podawania leku związanych z innymi dostępnymi terapiami dla tej grupy pacjentów. – W neurologii rzadko obserwujemy tak dynamiczny postęp jak w SMA. Rejestracja onasemnogenu abeparwoweku przez Komisję Europejską pokazuje, jak szybko rozwijają się nowoczesne terapie ukierunkowane na przyczyny genetyczne chorób – komentuje prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, kierownik Kliniki Neurologii Rozwojowej GUMed, przewodnicząca Polskiego Towarzystwa Neurologii Dziecięcej.

Zatwierdzenie opiera się na danych pochodzących z badania rejestracyjnego STEER oraz potwierdzających je badań IIIb fazy STRENGTH i I/II fazy STRONG. W badaniu STEER onasemnogen abeparwowek wykazał statystycznie istotną poprawę o 2,39 punktu w skali Hammersmith Functional Motor Scale (HFMSE), a efekty utrzymywały się przez 52 tygodnie obserwacji. Badania STEER i STRENGTH ujawniły również klinicznie istotne korzyści zarówno u pacjentów wcześniej nieleczonych, jak i leczonych. – Decyzja Komisji Europejskiej dotycząca terapii genowej to ważny krok dla społeczności osób żyjących z SMA. W Novartis wierzymy, że innowacje mają największą wartość wtedy, gdy odpowiadają na rzeczywiste potrzeby pacjentów. Dzięki rozszerzeniu możliwości leczenia terapią genową starszych dzieci, młodzieży i dorosłych możemy wspierać jeszcze szerszą grupę osób dotkniętych tą rzadką chorobą. To kolejny przykład naszego zaangażowania w przesuwanie granic medycyny i poprawę życia pacjentów oraz ich rodzin – mówi Victoria Tian, Country President Novartis Poland.