Rdzeniowy zanik mięśni (ang. spinal muscular atrophy, SMA) jest genetyczną chorobą nerwowo-mięśniową charakteryzującą się zanikiem mięśni i osłabieniem, co bywa najczęstszą przyczyną umieralności niemowląt. Jedno dziecko na każde 10tys. urodzeń na świecie rodzi się z SMA. SMA jest chorobą genetyczną, która dotyka około 30-35tys. pacjentów w USA, Europie i Japonii. Jedna na 50 osób, co odpowiada około 6mln osób w USA, jest nosicielem genu SMA. SMA przekazywany jest na potomstwo w sposób autosomalny recesywny, dlatego w sytuacji gdy oboje rodzice są nosicielami, istnieje duże prawdopodobieństwo, że ich dziecko będzie miało SMA.

"SMA jest bolesną chorobą - może ona zabijać dzieci przed ich 2 rokiem życia i nie ma obecnie terapii do leczenia  tej choroby . To jest dokładnie ten rodzaj choroby i program, nad którym skupiamy się w Biogen Idec. Niezaspokojona potrzeba nie mogła być większa, program wpisuje się w naszą misję dostarczania innowacyjnych terapii dla pacjentów z poważnymi chorobami neurologicznymi, a antysensowny związek firmy Isis ma potencjał, by być bardzo skutecznym, pierwszym na rynku terapeutykiem do leczenia tej śmiertelnej choroby. Mamy ogromny szacunek dla naukowego przywództwa Isis i doświadczenia w dziedzinie technologii antysensownych oraz mamy przygotowany plan współpracy, który łączy mocne strony obu firm dla osiągnięcia wspólnego celu." -powiedział George A. Scangos, Ph.D., CEO of Biogen Idec.

“Wiedza i doświadczenie Biogen Idec w świecie rozwoju i komercjalizacji innowacyjnych terapii chorób neurologicznych jest  strategiczne, aby sprostać wymaganiom ISIS-SMNRx. Ten sojusz jest zgodny z naszą strategią biznesową na opracowanie antysensownych leków do badań typu „Proof-of-Concept” z doświadczonym partnerem zobowiązującym się do wspierania szybkiego rozwoju leku. Z uwagi na niezaspokojone zapotrzebowanie na nowe rozwiązania w leczeniu SMA, nasze badania „proof-of-concept” powinny także wspomóc próby rejestracyjne ISIS-SMNRx. Wierzymy, że wraz z Biogen Idec, doprowadzimy do szybkiego rozwoju badanego leku w nadziei wprowadzenia na rynek skutecznego i rozpaczliwie potrzebnego leczenia, w celu poprawy warunków życia dzieci z SMA.”- powiedział Stanley T. Crooke, M.D., Ph.D., Prezes Zarządu i Dyrektor Generalny.

Amerykańska Food and Drug Administration przyznała ISIS-SMNRx status leku sierocego w celu szybkiego wyznaczenia ścieżki rozwoju tego leku w leczeniu pacjentów z SMA. Status ten jest zarezerwowany dla leków, które są stosowane w leczeniu bardzo rzadkich chorób, gdzie pełny program badań klinicznych nie zawsze jest możliwy ze względu na ograniczoną populację chorych na daną chorobę i  ma na celu ułatwienie procesu późniejszej rejestracji leku.  Isis będzie odpowiedzialny za globalny rozwój ISIS-SMNRx poprzez realizację fazy 2 / 3 w rejestracyjnych badaniach klinicznych korzystając z doradztwa Biogen Idec w zakresie badań klinicznych i strategii regulacyjnej. Biogen Idec odkrywa, rozwija i dostarcza innowacyjne terapie w leczeniu chorób neurodegeneracyjnych, hemofilii i autoimmunologicznych. Firma została założona w 1978 roku i jest najstarszą na świecie niezależną firmą biotechnologiczną, która generuje około 5mld USD rocznych przychodów. Isis Pharmaceuticals  wykorzystuje swoją pozycję lidera do odkrywania i rozwijania nowych leków. Portfel Isis składa się z 28 leków na wiele różnych chorób, ze szczególnym uwzględnieniem układu sercowo-naczyniowego, chorób metabolicznych i nowotworów.

Więcej informacji o Isis Pharmaceuticals jest dostępnych na stronie www.isispharm.com.

Źródło: biogenidec.com

Opracowała Magdalena Czułup