Nowotwory dziecięce różnią się od nowotworów dorosłych. To choroby rzadkie i bardzo rzadkie, które cechują się inną niż u osób dorosłych biologią. Odmienne są również przebieg choroby, sposoby leczenia, rokowania czy powikłania – nawet w takich samych jednostkach chorobowych. Zachorowalność utrzymuje się na poziomie 1 na 7 000 dzieci na rok, co sprawia, że liczba nowych rozpoznań w Polsce to ok. 1 200 rocznie. Liczba ta jest względnie stała od wielu lat, co mając na uwadze spadającą liczbę urodzeń, wskazuje na wzrost częstotliwości występowania problemu w populacji dziecięcej. Leczenie nowotworów dziecięcych zorganizowane jest w ramach 20 ośrodków onkologicznych dla dzieci rozmieszczonych w całym kraju. Zapewniają one kompleksową opiekę onkologiczną oraz w pełni pokrywają zapotrzebowanie na świadczenia z zakresu onkologii i hematologii dziecięcej. Pacjenci leczeni są według międzynarodowych protokołów diagnostyczno-terapeutycznych, co oznacza, że dzieci w Polsce leczone są tak samo, jak w innych krajach europejskich. Również wyniki leczenia są zbliżone, a w przypadku białaczek dziecięcych wyleczalność w Polsce jest wyższa niż średnia w Unii Europejskiej. To jedyny taki przypadek w całej onkologii w Polsce. – Postęp w onkologii dziecięcej jest dużo większy niż w onkologii dorosłych i nie dlatego, że łatwiej leczy się dziecko. Nieprawda, dziecko ma chorobę nowotworową, która idzie jak burza i która zabija szybko. Te wyniki to jest ciężka orka masy osób od lat 70. XX w. To nie jest osiągnięcie tych ostatnich czasów. I teraz trzeba tego tylko nie zepsuć – powiedziała prof. Alicja Chybicka, członkini Podkomisji stałej ds. onkologii.

Pozytywne zmiany dostrzec można również w obszarze nieonkologicznych chorób hematologicznych u dzieci. Dzięki zaangażowaniu ekspertów i wsparciu ze strony Ministerstwa Zdrowia coraz więcej małych pacjentów ma dostęp do nowoczesnych technologii medycznych. – Chciałabym podkreślić to, że rok 2024 był bardzo znaczący dla hemofilii dziecięcej w Polsce z tego względu, że moim zdaniem możemy pochwalić się wielkim przełomem. Dzięki ekspertom leczenia hemofilii udało się wprowadzić leki podskórne dla dzieci, co do tej pory było niemożliwe i dzieci nie korzystały z takiego leczenia. Oczywiście, mówię o dzieciach, które nie wytworzyły inhibitora – zaznaczyła Ewelina Matuszak, prezes Fundacji Sanguis Hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne.

Obok sukcesów eksperci zwrócili również uwagę na potrzeby w obszarze onkologii i hematologii dziecięcej. Wśród kluczowych wymienione zostały: powołanie Krajowej Sieci Onkologii i Hematologii Dziecięcej oraz zintegrowanego rejestru narządowego pełniącego funkcję bazy wiedzy o nowotworach w populacji pediatrycznej, zabezpieczenie protonoterapii dla dzieci w znieczuleniu ogólnym, a także finansowanie intensywnej rehabilitacji w trakcie hospitalizacji już od momentu rozpoznania nowotworu. – Uważamy, że konieczne jest powołanie Krajowej Sieci Onkologii i Hematologii Dziecięcej, która zresztą, podobnie jak rejestr, de facto istnieje i podobnie jak on wymaga sformalizowania. Będzie ona ważnym uzupełnieniem Krajowej Sieci Onkologicznej i Krajowej Sieci Hematologicznej, które są dedykowane dorosłym pacjentom. Ministerstwo Zdrowia zleciło już zresztą opracowanie takiego modelu. Konieczny jest program jakości w onkologii dziecięcej, w szczególności z weryfikacją patomorfologiczną, który istniał zresztą do 2021 r. w Narodowym Programie Zwalczania Chorób Nowotworowych. Czekamy również na pełne finansowanie badań molekularnych w onkologii dziecięcej, co wielokrotnie obiecywano czy to z Funduszu Medycznego, czy w ramach 3 mld zł przeznaczonych na onkologię dziecięcą, psychiatrię i choroby rzadkie – wymieniał prof. Jan Styczyński, konsultant krajowy w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej.

Zdaniem ekspertów Rejestr Onkologii i Hematologii Dziecięcej ma szansę uwolnić potencjał tej dziedziny i przyczynić się do zwiększenia liczby wyleczonych dzieci. Na podstawie analizy zgromadzonych danych zostaną stworzone wskaźniki i mierniki istotne dla pacjentów i specjalistów, a następnie rekomendacje, standardy i wytyczne, które pozwolą zwiększyć skuteczność i bezpieczeństwo stosowanych terapii. Powstaną również nowe protokoły lecznicze i innowacyjne ścieżki terapeutyczne. Celem środowiska jest uczynienie z Rejestru naukowej bazy danych, której przeznaczenie wykracza poza aspekty stricte epidemiologiczne. – Jest to zupełnie coś innego niż KRN ze względu na to, że to ma być narzędzie do identyfikacji problemów, które są w tej małej populacji pacjentów z chorobą rzadką, jaką jest choroba nowotworowa u dziecka. Charakterystyka tych pacjentów jest zupełnie inna. Dane w KRN, które i tak gromadzimy, są zupełnie inne w stosunku do tego, czego potrzebujemy. Potrzebujemy zarówno Rejestru, jak i Krajowej Sieci Onkologii i Hematologii, po to, żeby poziom onkologii dziecięcej w Polsce był wyższy niż średniej europejskiej w każdym zakresie nowotworów – postulował Wojciech Młynarski, prezes Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej.

Zgodnie z decyzją minister Izabeli Leszczyny Rejestr Onkologii i Hematologii Dziecięcej zostanie powołany. W resorcie trwa analiza projektu, a w prace włączone są Departament Lecznictwa i Departament Opieki Koordynowanej. Termin utworzenia nie został jeszcze podany, jednak Dominika Janiszewska-Kajka, dyrektor Departamentu Lecznictwa, zwróciła uwagę na toczące się w Ministerstwie prace nad centralną platformą rejestrów medycznych. – Doskonałym miejscem do tego rejestru byłaby Platforma Centrum – taki centralny rejestr, który stworzyliśmy i realizujemy na mocy Planu dla Chorób Rzadkich. Jeżeli integracja danych się powiedzie, to jest kwestia sprawdzenia w Centrum e-Zdrowia, czy wymagania dla Państwa rejestru są podobne do tego, który jest w Centralnym Rejestrze Chorób Rzadkich, który też za chwilę będzie częścią bardzo dużego systemu europejskiego, bo takie nowe przepisy również wchodzą i one nas zobowiązują dołączyć do tego. To może tu będzie szybsza droga – kończy Pani Dyrektor.