Szwajcarski oddział Novartis Pharma otrzymał zielone światło od Komisji Europejskiej – od teraz Signifor (pasireotyd, SOM230) może być stosowany w terapii jako oficjalny i pierwszy zarazem lek w terapii zespołu Cushinga, rzadkiego i brzemiennego w skutkach zaburzenia hormonalnego. Głównymi odbiorcami leku mają być dorośli pacjenci, którzy nie kwalifikują się do operacji chirurgicznej.

Syndrom Cushinga to zespół objawów chorobowych spowodowanych podwyższonym poziomem kortyzolu w surowicy krwi, często będącym skutkiem regularnego przyjmowania gligokortykosterydów w leczeniu innych chorób. Choroba Cushinga jest natomiast odmianą syndromu spowodowaną nadmiernym wydzielaniem ACTH przez gruczolak przysadki mózgowej. To bardzo rzadka przypadłość dotykająca zaledwie 2 osoby na milion rocznie, jednak wiąże się z poważnymi skutkami dla chorego. Do głównych jej objawów należą ogólne zaburzenie metabolizmu związane z szybkim przybieraniem na wadze, nadciśnieniem tętniczym czy cukrzycą, osteoporoza, a także opóźnienie wzrostu kostnego prowadzące do karłowatości u chorych dzieci.

Do tej pory jedyną stosowaną metodą leczenia choroby Cushinga było chirurgiczne usunięcie gruczolaka, jednak wielokrotnie operacje nie przynosiły pożądanych efektów. Signifor sprawdził się jako lek aplikowany w formie zastrzyków, umożliwiając tym samym rozpoczęcie terapii u osób z nieoperacyjnym nowotworem.

Dopuszczenie rewolucyjnego leku do obrotu zostało poparte wynikami badań klinicznych III fazy. W przypadku 162 chorych uczestniczących w badaniu wykazano, że wstrzyknięcie podskórne leku (2 razy dziennie w dawce zarówno 600, jak i 900 µg) normalizuje poziom kortyzolu w moczu (UFC). Ponadto wśród pacjentów, którzy uczestniczyli w badaniach przez 6 miesięcy (91 spośród 103 badanych; 88 %) odkryto, że poziom UFC został zredukowany o blisko 48 % w drugim miesiącu podawania leku i niezmiennie utrzymywał swój poziom. W każdym przypadku obserwowano ogólną redukcję objawów chorobowych (tj. nadciśnienie, współczynnik BMI, poziom cholesterolu) u wszystkich pacjentów, gdzie najkorzystniejsze rezultaty otrzymano przy jednoczesnej normalizacji stężenia UFC.

W UE na syndrom Cushinga cierpi blisko 250 000 osób. Źródłem choroby u około 70 % z nich jest nadmierne wydzielanie hormonu ACTH przez guz(y) przysadki mózgowej, które w wielu przypadkach nie mogą być usunięte chirurgicznie. To właśnie przede wszystkim do tych pacjentów jest skierowany nowy lek firmy Novartis. Signifor jest analogiem somatostatyny (SSA) wykazującym wielokrotnie większe powinowactwo do 5 jej receptorów (sst). Ukierunkowane oddziaływanie leku z sst prowadzi do redukcji objawów choroby.

*Novartis – firma specjalizująca się w ochronie zdrowia. Badania prowadzone przez Novartis odbywają się w ponad 90 jednostkach naukowych oraz rozbudowanej, globalnej sieci 152 centrów badawczych. Firma posiada także jeden z największych ośrodków badawczych produktów biologicznych na świecie. Specjalizuje się w produkcji leków stosowanych m.in. w transplantologii, chorobach ośrodkowego układu nerwowego, chorobach kości i układu mięśniowego, chorobach nowotworowych, chorobach układu krążenia, astmie i chorobach alergicznych, chorobach skóry, endokrynologii i ginekologii.

Źródło: www.novartis.com

Opr. Anna Drzazga