Stwardnienie rozsiane (SM - sclerosis multiplex) to jedna z najczęstszych chorób ośrodkowego układu nerwowego. Bezpośrednia przyczyna wywołująca SM nie jest znana, natomiast wiadomo, że komórki naszego układu immunologicznego (odpornościowego) rozpoznają elementy mózgu i rdzenia kręgowego, jako nieprawidłowe i niszczą je. Głównym punktem ataku jest mielina, osłonka włókien nerwowych. Mielina jest niezbędna do przekazywania impulsów nerwowych przez włókna nerwowe, dlatego jej uszkodzenie spowalnia lub uniemożliwia przewodzenie informacji do poszczególnych części ciała.

Według szacunkowych danych w Polsce na stwardnienie rozsiane choruje 45 tys. osób. Z  danych Barometr SM 2013[1] wynika, że jest to największa po Niemczech, Rosji i Włoszech liczba pacjentów w jednym państwie. Mimo tego, w zakresie jakości opieki nad pacjentami z SM, Polska wciąż jest daleko za innymi, często mniej rozwiniętymi gospodarczo państwami europejskimi. Obecnie w Polsce leczy się jedynie 15% chorych (7000 pacjentów w programie I linii i jedynie 500 chorych w II linii), podczas gdy w innych państwach jest to 40, 50 a nawet 70%. Dodatkowo w naszym kraju istnieje problem z dostępem do specjalistów – nie tylko neurologów, ale również rehabilitantów, logopedów czy psychologów.

Dostępne obecnie leczenie farmakologiczne może spowolnić rozwój choroby - prowadzi do długotrwałych remisji a nawet do poprawy sprawności pacjentów. Osoby z SM objęte refundowaną terapią w ramach I linii leczenia podkreślają, że stosowane leki pozwalają im na w miarę normalne życie i realizację planów. Jednocześnie 66,7% z nich zapytanych o czynniki, które obok wysokiej skuteczności i korzystnego profilu bezpieczeństwa zadecydowałyby o zmianie dotychczasowej terapii wskazało na doustną formę leku. W dalszej kolejności wymieniano m.in. mniej uporczywe skutki uboczne czy znacznie rzadszą częstotliwość podania leku.

 - Obecnie pacjenci w ramach I linii leczenia otrzymują leki w formie iniekcji podskórnych lub domięśniowych, które nie dla każdego chorego są łatwe do zaakceptowania. Wyzwaniem mogą być nie tylko bolesne zastrzyki, ale również uporczywe skutki uboczne czy konieczność podporządkowania rytmu dnia pod przyjmowanie preparatu - tłumaczy prof. Krzysztof Selmaj kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi. - Tym bardziej cieszy fakt, że w terapii SM w ciągu ostatnich lat doszło do dużego postępu w zakresie możliwości leczenia.

Profesor Selmaj przyznaje,że katalog leków na SM stale się poszerza o preparaty, obok wysokiej skuteczności, wpływają także na poprawę jakości życia pacjentów. Wśród nich są terapie doustne oraz iniekcyjne, które wymagają rzadszego podawania leku niż obecnie. Pomimo, że wspomniane leki są już powszechnie stosowane na całym świecie, nie są refundowane w Polsce, co oznacza,
że dla zdecydowanej większości polskich pacjentów, ze względu na wysoki koszt, są po prostu nieosiągalne.

Oczekiwania pacjentów a rzeczywistość w Polsce

SM jest chorobą różnorodną, dlatego istnieje potrzeba dostarczania pacjentom kolejnych rozwiązań terapeutycznych. Polska pozostaje w gronie europejskich krajów o najniższym dostępie do innowacyjnej farmakoterapii, również dla tej grupy chorych. O zmianę takiego stanu rzeczy apelowało
w Liście Otwartym do kluczowych decydentów Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego. W ostatnim czasie negatywną opinię AOTMiT otrzymały leki dla pacjentów z SM, które w krajach UE są już szeroko stosowane, nawet w państwach o przybliżonym do Polski PKB.

- Zarówno leki doustne, jak i iniekcyjne z rzadszą formą podania, są dużym postępem w terapii tej choroby. Dają szansę na zmniejszenie aktywności rzutowo-remisyjnej postaci choroby u dużej grupy pacjentów, tych niedawno zdiagnozowanych oraz osób od lat doświadczających SM. Są również dla pacjentów dużo wygodniejsze w stosowaniu. Pozytywne nastawienie do terapii nierzadko przekłada się na lepsze wyniki - dodaje prof. Selmaj.

Anna Szulc