Od chwili wprowadzenia w 2000 r. rozporządzenia UE w sprawie sierocych produktów leczniczych, złożono ponad 450 wniosków dotyczących zaaprobowania środków jako "leków sierocych". Z tego ponad 260 wniosków zostało zaakceptowanych, a farmaceutyki przechodzą próby kliniczne, zaś 22 nowe leki sieroce otrzymały zezwolenie na wprowadzenie na rynek. I choć raport wyraża przypuszczenia, że prawdziwy wpływ zachęt będzie się ujawniał stopniowo wraz z nagromadzeniem długofalowego doświadczenia, szacuje się, że z nowych leków mogło już skorzystać milion pacjentów cierpiących na rzadkie choroby. Sieroce produkty lecznicze są przeznaczone do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia zagrażających życiu bądź poważnych rzadkich stanów chorobowych. Jakkolwiek jedynie niewielka liczba pacjentów cierpi na jedno z 5000 do 7000 obecnie występujących rzadkich schorzeń, przewiduje się, że dotykają one około 30 milionów ludzi w 25 państwach członkowskich UE. Rozporządzenie zapewniło możliwość wprowadzenia na rynek sierocego produktu leczniczego za pomocą procedury unijnej, w ramach której udziela się pojedynczego zezwolenia obowiązującego w całej Unii. Ta tak zwana zcentralizowana procedura - decyzja Komisji na podstawie naukowej oceny przeprowadzonej przez Europejską Agencję ds. Leków (EMEA) - oferuje korzyść w postaci najszerszego rynku Unii dzięki uzyskaniu pojedynczego zezwolenia. Od listopada 2005 r. wspomniana procedura stała się obowiązkowa w odniesieniu do sierocych produktów leczniczych. W ramach procedury oferowane są następujące zachęty: 10-letnia wyłączność rynkowa, zmniejszenie opłat za wniosek oraz doradztwo ze strony EMEA. Badania nad rzadkimi chorobami otrzymują również wsparcie za pośrednictwem wieloletniego programu ramowego UE na rzecz badań. W ramach piątego programu ramowego (5. PR), w sekcji tematycznej "jakość życia i zarządzanie zasobami żywymi" dotacje otrzymało 47 projektów na ogólną sumę 64 milionów euro. Badania były prowadzone w różnych dziedzinach, począwszy od genetyki, neurologii oraz chorób metabolicznych, po onkologię, mikologię i choroby zakaźne. Szósty program ramowy (6. PR) przewidywał wprowadzenie nowych rodzajów projektów, których celem było wykreowanie nowej wiedzy dzięki podejściu wielodyscyplinarnemu. Oprócz zapewnienia tak potrzebnych rozwiązań w zakresie medycyny, tego typu zachęty - stwierdza się w raporcie - pomogły również w pobudzeniu aktywności branży. Od momentu wprowadzenia rozporządzenia powstała znacząca liczba nowych firm, zaś wiele istniejących przedsiębiorstw rozpoczęło badania nad rzadkimi chorobami. O 43 procent wzrosła liczba miejsc pracy związanych z sierocymi produktami leczniczymi, w tempie - według autorów raportu - szybszym od ogólnych tendencji branżowych. W okresie 2000-2005 wydatki na badania i rozwój (B+R) w dziedzinie rzadkich chorób również wzrastały ponad dwukrotnie szybciej niż inwestycje na B+R w zakresie ogólnych produktów medycznych. Co więcej, według przeprowadzonego przez EMEA najnowszego przeglądu wniosków na leki sieroce, złożonych w latach 2000-2004, rozporządzenie pobudziło także innowacje. Wyniki przeglądu wskazały, że ogółem 53 procent wniosków dotyczyło nowych, innowacyjnych produktów. Więcej informacji można znaleźć na stronie internetowej: http://ec.europa.eu/enterprise/pharmaceuticals/orphanmp/

Źródło: CORDIS