Nowy lek na szpiczaka mnogiego niedługo w Europie?

Pomalyst jest lekiem, który steruje układem odpornościowym, osłabiając wzrost komórek rakowych. Jest on, stosowany przez chorych na szpiczaka mnogiego, którzy we wcześniejszym leczeniu, zostali poddani co najmniej dwóm terapiom: Revlimid (lenalidomid) oraz Velcade (bortezomib). Pomalyst może być wykorzystywany, gdy poprzednie metody nie zatrzymały postępu choroby w ciągu dwóch miesięcy, doprowadzając do nawrotów.

"Pomalyst jest trzecim preparatem w klasie leków immunomodulujących, który zawiera lenalidomid i talidomid. Stanowi również drugą metodę w leczeniu szpiczaka mnogiego” - powiedział Richard Pazdur, dyrektor Biura Produktów Hematologii i Onkologii w Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), dodając - „terapia leczenia szpiczaka mnogiego jest dostosowana do indywidualnych potrzeb pacjenta, a obecne zatwierdzenie przewiduje dodatkowe możliwości leczenia pacjentów, dla których poprzednie terapie okazały się nieskuteczne.”

Kyprolis (carfilzomib), inny lek zwalczający szpiczaka mnogiego, został zatwierdzony przez FDA w lipcu 2012 roku. Zarówno Kyprolis, jak i Pomalyst zostały zatwierdzone na podstawie przyspieszonego programu homologacji FDA. W takich przypadkach, lek może zostać wcześniej dopuszczony do powszechnego użytku. Jednak firma, która go produkuje i sprzedaje musi przeprowadzić dodatkowe badania, potwierdzając jego skuteczność kliniczną i bezpieczeństwo. Pomalyst uznano jako lek sierocy, ponieważ jest skierowany do zwalczania rzadkiej choroby.

Bezpieczeństwo i skuteczność Pomalyst oceniano w badaniu klinicznym z udziałem 221 pacjentów z nawrotowym i opornym szpiczakiem mnogim. Badanie miało na celu sprawdzenie skuteczności leku: u ilu pacjentów w wyniku leczenia, nowotwór zanikł całkowicie, a u ilu częściowo. Jedni pacjenci otrzymali sam Pomalyst, inni Pomalyst z małą dawką deksametazonu (kortykosteroidu). Wyniki wykazały, iż 7,4 procent pacjentów leczonych samym lekiem Pomalyst osiągnęło wskaźnik obiektywnych odpowiedzi (ORR), zaś z dawką deksametazonu 29,2 procent (ORR).

Zaobserwowano występowanie działań niepożądanych stosowania leku, takie jak: zmęczenie i osłabienie, zmniejszenie liczby czerwonych krwinek (niedokrwistość), zaparcie, biegunka, niski poziom płytek krwi (małopłytkowość), infekcje górnych dróg oddechowych, ból pleców i gorączka. Stosowanie Pomalyst jest również niebezpieczne dla kobiet w ciąży, ponieważ może on spowodować powstanie poważnych wad wrodzonych płodu.

Z uwagi na częstość występowania, szpiczak mnogi został uznany za drugi wśród chorób nowotworowych krwi występujących na świecie, tuż po chłoniakach. Nowotwór powstaje w wyniku produkowania dużej liczby złośliwych plazmocytów w szpiku kostnym, które wypierają prawidłowe plazmocyty i białe krwinki bardzo ważne dla układu immunologicznego. Szacuje się, iż na całym świecie występuje około 750 tysięcy zachorowań, zaś w samej Polsce blisko 10 tysięcy. Do niedawna uważano, iż choroba ta, zagraża jedynie osobom powyżej 50 roku życia. W ostatnich latach szpiczaka mnogiego zdiagnozowano również u młodszych osób. Przyczyna powstania choroby, pozostaje nadal nieznana.

Pomalyst w Europie

Julie Shilane, z portalu myelomabeacon.com poświęconego tematyce szpiczaka mnogiego poinformowała, iż Pomalyst nie został jeszcze zatwierdzony do stosowania poza USA.

Chorzy na szpiczaka pochodzący z Europy nadal mogą wziąć udział w trzeciej fazie procesu, zwanego STRATUS (dawka: Pomalyst w połączeniu z deksametazonem). Ponadto w drugiej fazie badań prowadzonych we Francji, mogą uczestniczyć pacjenci z pewnymi nieprawidłowościami chromosomalnymi (dawka: sam deksametazon).

Firma Celgene jako dystrybutor leku złożyła wniosek w czerwcu zeszłego roku o zatwierdzenie Pomalystu w Europie. Decyzja ma się pojawić w drugiej połowie tego roku.

Paulina Marczuk

Źródło: