Bariera krew-mózg to struktura otaczająca cały centralny układ nerwowy wraz z rdzeniem kręgowym. Jest to naturalna konstrukcja, której zadaniem jest zapewnienie optymalnego środowiska oraz funkcjonowania dla układu nerwowego. Zbudowana jest z kilku warstw: komórek  śródbłonka naczyń krwionośnych, błony podstawnej zbudowanej głównie z kolagenu typu IV, fibronektyny oraz lamininy, perycytów i astrocytów. Taka struktura szczelnie wyściela przestrzeń zlokalizowaną pomiędzy tkanką nerwową a naczyniami krwionośnymi.

 Z jednej strony taka naturalna bariera stanowi swoisty system zabezpieczenia przed przemieszczaniem substancji do centralnego układu nerwowego. W wielu przypadkach, w zależności od typu cząsteczek aktywnych, hamuje to przed negatywnym i drażniącym wpływem na bardzo wrażliwą tkankę mózgową oraz rozwoju nieodwracalnych zmian w jej strukturze, doprowadzających do zaburzenia funkcjonowania układu nerwowego.  Z drugiej jednak strony, takie ograniczenie jest niekorzystne, szczególnie w przypadku konieczności bezpośredniego dostarczenia substancji aktywnych w celu przywrócenia prawidłowego funkcjonowania takich struktur.  Nie jest jednak tak, iż to całkowicie szczelna bariera, która hamuje przejście wszelkich substancji. Struktura zabezpiecza przede wszystkim przed substancjami chemicznymi oraz cząsteczkami infekcyjnymi, jednocześnie umożliwiając transfer substancji niezbędnych do prawidłowego funkcjonowania układu nerwowego, głownie poprzez zastosowanie specyficznych przenośników białkowych. Kolejnym ograniczeniem jest silny charakter polarny wielu molekuł, co uniemożliwia ich przejście do CUN.

Transport substancji do struktur mózgowych jest możliwy dzięki zastosowaniu specyficznych przenośników, naturalnie występujących w organizmie (ang. carriers – mediated transport), bądź poprzez oddziaływanie z odpowiednimi receptorami usytuowanymi w błonie otaczającej ośrodkowy układ nerwowy.  Pierwszy z systemów opiera się na zastosowaniu anionowych białek transportowych, dużych aminokwasów obojętnie naładowanych, kwasów monokarboksylowych oraz innych kationowych cząsteczek, które posiadają naturalną właściwość przemieszczania przez tą barierę. Takie przenośniki są selektywne dla przenoszonych substancji, co zabezpiecza przed przedostawaniem się szkodliwych substratów w struktury mózgowe. Druga metoda powiązana jest z zastosowaniem oddziaływania specyficznych molekuł z charakterystycznymi receptorami błonowymi.

W przypadku opracowania metody nieinwazyjnego dostarczania substancji medycznych do CUN, naukowcy pracują nad stworzeniem cząsteczek, które posiadają strukturalne podobieństwo z naturalnymi transporterami.  Możliwe jest zastosowanie dwóch głównych szlaków, omówionych w poprzednim paragrafie. Najczęściej w tej sytuacji cząsteczka aktywna jest dołączona do pewnego typu przenośnika, który umożliwia przeniknięcie bariery krew-mózg. Omawiana metoda jest charakteryzowana jako podejście ‘’Konia Trojańskiego”, ponieważ wprowadzany do układu nerwowego lek jest ‘’zamaskowany” przy pomocy białka przenośnikowego. Innym sposobem jest połączenie substancji aktywnej leku z naturalnie występującym ligandem dla receptora błonowego, co również umożliwia wprowadzenie pożądanej cząsteczki do struktur mózgu.

L-DOPA – lek stosowany w terapii choroby Parkinsona jest jednym z przykładów dla metody ‘’Konia Trojańskiego”. Substancja ta stanowi prolek (ang. prodrug) dla naturalnie występującego neuroprzekaźnika – dopaminy, uwalnianego przez neurony dopaminergiczne, warunkujące prawidłowe funkcjonowanie układu nerwowego. Schorzenie powiązane jest z obumieraniem tych struktur, co skutkuje zmniejszeniem poziomu tego związku w układzie nerwowym. Bezpośrednie dostarczanie dopaminy nie jest możliwe, ponieważ z powodu swojego silnie polarnego charakteru nie przechodzi  bariery krew-mózg a jej podwyższone stężenie poza CUN jest niekorzystne dla organizmu. Levodopa dopiero w docelowym środowisku przekształcana jest na właściwą substancję aktywną poprzez specyficzny enzym – dekarboksylazę dopaminową, co warunkuje wyrównanie poziomu tego neuroprzekaźnika oraz przywraca prawidłowe funkcjonowanie układu nerwowego.